Elmi tədqiqat: Gen terapiyası vərəmli uşağın bədxassəli şişinə səbəb oldu
13 aylıq Adamın kök hüceyrə transplantasiyası uğursuz olduqdan sonra valideynləri yeni və sınaqdan keçməyən gen terapiyasını seçdi. Uşaq nadir xəstəli...
13 aylıq Adamın kök hüceyrə transplantasiyası uğursuz olduqdan sonra valideynləri yeni və sınaqdan keçməyən gen terapiyasını seçdi. Uşaq nadir xəstəli...
Yeni nəşr olunan Astellas dərmanı nadir xəstəliklərlə mübarizə aparan xəstələr və onların ailələri üçün yeni ümid mənbəyi oldu. FDA-dəki dəyişikliklər...
Cozef Cakob Qonsalezə beş yaşına qədər hər beş dəqiqədən bir valideynləri tərəfindən ağızından tüpürcək çıxarılırdı. Həkimlərin verdiyi yeni müalicədə...
ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) nadir xəstəliklər üçün nəzərdə tutulmuş müalicənin təsdiqini rədd etdikdən sonra mövqeyini dəyişərək yenidən nəzərdən...
İtaliyanın Angelini Pharma şirkəti, nadir xəstəliklər üzrə ixtisaslaşmış ABŞ mənşəli Catalyst Pharmaceuticals şirkətini təxminən $4.1 milyard məbləğin...
Intellia Therapeutics şirkəti nadir genetik xəstəlik üçün CRISPR əsaslı yeni müalicə üsulunu uğurla təqdim etdi. Sun Pharmaceutical isə $11.75 milyard...
Intellia Therapeutics şirkəti pazartesi açıqlamasında, nadir genetik xəstəliklə yaşayan xəstələrdə gen redaktəsi terapiyasının şişmə hücumlarını əhəmi...
Nepalda yaşayan 15 yaşlı bir gənc qızda su çiçəyindən sonra nadir rast gəlinən keloid əmələ gəlmişdir. Dəriyində əmələ gələn bu böyük, ağrılı və qaşın...
Leucovorinun autizm müalicəsi üçün təsdiqi hələ mümkün deyil. FDA, nadir beyin pozuntusu olan serebral folat çatışmazlığı üçün bu dərmanı təsdiqlədi....