Un cas rare : un enfant développe une tumeur après une thérapie génique expérimentale
Adam, 13 mois, a subi une thérapie génique expérimentale après l'échec d'une greffe de cellules souches. Ses parents ont choisi cette option malgré le...
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Hantavirus : faut-il s’inquiéter de cette maladie rare et mortelle ?
Un foyer de hantavirus à bord d’un navire d’expédition a causé trois décès et plusieurs cas suspects. Les autorités sanitaires enquêtent sur une possi...
Un traitement d'Astellas redonne espoir à une communauté dévastée par une maladie rare
Astellas Pharma annonce des résultats prometteurs pour un traitement innovant ciblant une maladie rare dévastatrice. Cette avancée pourrait transforme...
Cinq ans après une tragédie, une communauté rare obtient enfin un traitement prometteur
Joshua Jacob Gonzalez, atteint d'une maladie génétique rare, a vu sa qualité de vie s'améliorer radicalement après un traitement expérimental. Ses par...
Hantavirus : pourquoi les autorités sanitaires restent-elles discrètes sur l'épidémie en mer ?
Une épidémie inhabituelle de hantavirus, liée à un petit navire d’expédition dans l’Atlantique Sud, soulève des questions. Une épidémiologiste décrypt...
Intellia annonce des résultats prometteurs pour son traitement CRISPR contre une maladie rare
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Kyverna Therapeutics : une thérapie cellulaire innovante pour le syndrome de l'homme raide bientôt soumise à la FDA
Kyverna Therapeutics a développé une thérapie cellulaire personnalisée qui améliore la mobilité et réduit les handicaps chez les patients atteints du...
La FDA approuve le leucovorin pour un trouble cérébral rare, mais pas pour l'autisme
La FDA a autorisé le leucovorin pour traiter une carence en folate cérébral, un trouble neurologique rare. Aucune approbation n'est accordée pour son...