Seltene Komplikation: Tumor bei Kleinkind auf Gen-Therapie zurückgeführt
Nach dem Scheitern einer Stammzellentransplantation bei dem 13 Monate alten Adam blieb seinen Eltern nur eine riskante Wahl: eine experimentelle Gen-T...
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Fünf Jahre nach Katastrophe: Neue Hoffnung für seltene Krankheit
Joshua Jacob Gonzalez litt in den ersten zwei Lebensjahren unter einer lebensbedrohlichen Speichelansammlung. Eine experimentelle Therapie am NIH brac...
FDA genehmigt Leucovorin für seltene Hirnerkrankung – Autismus-Behandlung bleibt unbestätigt
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Leucovorin zur Behandlung eines seltenen neurologischen Defizits zugelassen. Eine Autismus-Therapie mit dem Wirksto...