FDA genehmigt Leucovorin für seltene Hirnerkrankung – Autismus-Behandlung bleibt unbestätigt

FDA gibt grünes Licht für Leucovorin bei cerebraler Folat-Defizienz

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung des Wirkstoffs Leucovorin für die Behandlung der cerebralen Folat-Defizienz erteilt. Dabei handelt es sich um eine seltene neurologische Erkrankung, die durch einen Mangel an Vitamin B9 im Gehirn gekennzeichnet ist. Die Zulassung gilt für Erwachsene und Kinder mit dieser Diagnose.

Keine Empfehlung für Autismus-Behandlung

Trotz früherer Spekulationen hat die FDA in ihrer Entscheidung vom 10. März keine Unterstützung für den Einsatz von Leucovorin bei Autismus ausgesprochen. Die Behörde betonte, dass weitere wissenschaftliche Untersuchungen notwendig seien, bevor eine solche Anwendung in Betracht gezogen werden könnte.

Präsident Donald Trump und Mitglieder seiner Administration hatten 2025 angedeutet, dass die FDA eine Prüfung für Leucovorin als mögliche Autismus-Therapie eingeleitet habe. Bislang gibt es jedoch weder einen Zeitplan noch konkrete Schritte für eine solche Zulassung.

Erste zugelassene Therapie für seltene Hirnerkrankung

Leucovorin ist das erste zugelassene Medikament zur Behandlung der cerebralen Folat-Defizienz. Die FDA bezeichnete die Entscheidung als wichtigen Meilenstein für Betroffene. Marty Makary, FDA-Kommissar, erklärte in einer offiziellen Stellungnahme:

„Diese Zulassung stellt einen bedeutenden Fortschritt für Patienten mit cerebraler Folat-Transport-Defizienz aufgrund der FOLR1-Variante dar. Es handelt sich um eine seltene genetische Erkrankung, für die es bisher keine zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gab.“

Anwendung und Wirkungsweise von Leucovorin

Leucovorin wird primär eingesetzt, um die toxischen Nebenwirkungen bestimmter Chemotherapeutika wie Methotrexat zu mildern. Der Wirkstoff unterstützt die Wiederherstellung von Folsäure in gesunden Zellen, die durch die Chemotherapie geschädigt wurden. In der Krebstherapie gilt Leucovorin als wirksames „Rettungsmittel“.

Cerebrale Folat-Defizienz: Symptome und Verbreitung

Die Erkrankung tritt meist im frühen Kindesalter auf und kann folgende Symptome verursachen:

• Entwicklungsverzögerungen
• Krampfanfälle
• Bewegungsstörungen

Schätzungen zufolge leiden etwa 1 von 1 Million Menschen weltweit an dieser Erkrankung. Die genaue Verbreitung ist jedoch unbekannt. Studien deuten darauf hin, dass zwischen 38 und 70 Prozent der autistischen Kinder eine cerebrale Folat-Defizienz aufweisen könnten. Experten warnen jedoch vor einer Überinterpretation dieser Daten, da viele Ergebnisse auf dem FRAT-Test basieren – einem Bluttest, der als ungenau gilt.

Zwar besteht ein erhöhtes Risiko für Autismus bei Vorliegen einer cerebralen Folat-Defizienz, umgekehrt ist das Risiko für eine solche Defizienz bei autistischen Menschen jedoch nicht zwangsläufig erhöht.

Experten begrüßen Zulassung, fordern aber weitere Forschung

Alycia Halladay, wissenschaftliche Leiterin der Autism Science Foundation, begrüßte die Zulassung für Betroffene der cerebralen Folat-Defizienz:

„Das wird diesen Menschen wahrscheinlich helfen. Der Wirkmechanismus ist plausibel. Jede Linderung wäre ein Fortschritt.“

Antonio Hardan, Professor für Psychiatrie und Verhaltenswissenschaften an der Stanford University, äußerte sich ebenfalls positiv zur Entscheidung:

„Die Zulassung ist ein wichtiger Schritt, um die Lebensqualität von Patienten mit dieser seltenen Erkrankung zu verbessern. Dennoch bleibt die Datenlage zur Anwendung bei Autismus unzureichend.“

Fazit: Hoffnung für seltene Erkrankung, aber keine Autismus-Lösung

Während die FDA mit der Zulassung von Leucovorin für die cerebrale Folat-Defizienz eine lang erwartete Therapieoption geschaffen hat, bleibt die Hoffnung auf eine offizielle Autismus-Behandlung mit dem Wirkstoff vorerst unerfüllt. Experten betonen die Notwendigkeit weiterer klinischer Studien, um mögliche Zusammenhänge und Therapieansätze zu validieren.