La Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado el uso de leucovorina para tratar la deficiencia de folato cerebral, un trastorno neurológico poco común. Sin embargo, la agencia ha dejado claro que este fármaco no está autorizado como tratamiento para el autismo.
La decisión, anunciada el pasado 10 de marzo, marca un hito para los pacientes con deficiencia de folato cerebral, una condición genética rara que carecía de opciones terapéuticas aprobadas hasta ahora. Marty Makary, comisionado de la FDA, destacó en un comunicado:
«La aprobación de hoy representa un avance significativo para los pacientes con deficiencia de transporte de folato cerebral debido a la variante FOLR1, una enfermedad genética rara que hasta ahora no tenía opciones de tratamiento aprobadas por la FDA».
¿Qué es la leucovorina y para qué se usa?
La leucovorina es un medicamento recetado principalmente para mitigar los efectos secundarios tóxicos de la quimioterapia, como el metotrexato. Actúa restaurando los niveles de ácido fólico en células sanas que han sido afectadas por el tratamiento oncológico, funcionando como un «agente de rescate» en estos casos.
Deficiencia de folato cerebral: síntomas y prevalencia
La deficiencia de folato cerebral es una condición que suele manifestarse en niños pequeños y puede provocar:
- Retrasos en el desarrollo;
- Convulsiones;
- Anomalías en el movimiento.
Se estima que afecta a 1 de cada millón de personas en el mundo, aunque su prevalencia real es desconocida. Algunos estudios sugieren que entre el 38% y el 70% de los niños con autismo podrían tener esta deficiencia, pero los expertos advierten que estos datos podrían estar inflados debido a pruebas como el FRAT, un análisis de sangre que no siempre es preciso.
Aunque las personas con deficiencia de folato cerebral pueden tener un mayor riesgo de autismo, no todos los autistas presentan esta deficiencia. Alycia Halladay, directora científica de la Autism Science Foundation, celebró la aprobación:
«Esto probablemente les ayudará. El mecanismo está claro. Cualquier alivio sería bienvenido».
Por su parte, Antonio Hardan, profesor de psiquiatría en la Universidad de Stanford, subrayó la importancia de la decisión para los afectados por esta condición rara, pero aclaró que no hay pruebas suficientes para respaldar su uso en el autismo.
El debate sobre leucovorina y autismo
En septiembre de 2025, el entonces presidente Donald Trump y otros funcionarios de su administración insinuaron que la FDA estaba evaluando la aprobación de leucovorina como tratamiento para el autismo. Sin embargo, la agencia no ha proporcionado plazos ni detalles sobre este proceso.
Hasta la fecha, no hay evidencia científica sólida que respalde el uso de leucovorina en el tratamiento del autismo. Los expertos coinciden en que se necesitan más investigaciones antes de considerar su aprobación para esta indicación.
Artículos relacionados
Marty Makary dimite como comisionado de la FDA: un año de controversias y decisiones polémicas
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
La jefa interina del centro de fármacos de la FDA abandona el cargo en medio de vacíos de liderazgo
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Estudio revela que los antidepresivos durante el embarazo no aumentan el riesgo de autismo ni TDAH
A large study found no link between SSRI use before or during pregnancy and neurodevelopmental disorders in children. Ekaterina Goncharova/Getty Image...
El consumo de kratom se dispara en EE.UU.: riesgos para la salud mental y adicción
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
Elecciones en Reino Unido podrían redefinir el precio de los medicamentos en Europa
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Congrats on...
EE.UU. presiona a Alemania por precios de medicamentos y la FDA sufre cambios bajo Trump
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Las píldoras abortivas por correo son legales, pero por cuánto tiempo
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
La FDA bloquea un prometedor fármaco contra el melanoma bajo el mando de Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...