FDA, Lösin (Leucovorin) İlaç Onayını Sadece Nadir Beyin Hastalığına Verdi, Otizm Tedavisi Değil

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), lösin (leucovorin) adlı ilacın nadir bir nörolojik hastalık olan serebral folat eksikliğinin tedavisinde kullanılmasını onayladı. FDA’nın bu kararı, otizm tedavisinde lösin kullanımına yönelik onay anlamına gelmiyor.

FDA, 10 Mart tarihinde yaptığı açıklamada, lösin ilacının yetişkinler ve çocuklarda serebral folat eksikliği tedavisinde kullanılabileceğini duyurdu. Bu nadir durum, beyinlerinde B9 vitamini (folat) düzeyinin düşük olmasından kaynaklanıyor. Ancak FDA’nın açıklamasında, lösinin otizm tedavisinde kullanımına dair herhangi bir onaya yer verilmedi.

Trump Yönetimi Döneminde Gündeme Gelen Tartışma

Eylül 2025’te eski ABD Başkanı Donald Trump ve yönetimdeki bazı yetkililer, FDA’nın otizmli bireylerde semptom yönetimi için lösin kullanımını onaylamaya yönelik bir süreci başlattığını öne sürmüştü. Ancak böyle bir onay için henüz net bir takvim veya süreç belirlenmedi.

Lösin, esas olarak kemoterapi ilaçlarının yan etkilerini hafifletmek amacıyla kullanılan reçeteli bir ilaçtır. Kemoterapi sırasında folik asidin sağlıklı hücrelerden tükenmesiyle oluşan toksisiteyi azaltmaya yardımcı olur.

Serebral Folat Eksikliği ve Belirtileri

Serebral folat eksikliği genellikle küçük çocuklarda görülen ve şu belirtilere yol açan bir durumdur:

• Gelişimsel gecikmeler
• Nöbetler
• Hareket bozuklukları

Dünya genelinde yaklaşık 1 milyon kişiden 1’inde görüldüğü tahmin edilen bu hastalığın gerçek yaygınlığı bilinmiyor. Ayrıca otizmli çocukların %38-70’inde serebral folat eksikliği olabileceği öne sürülse de, bu oranların FRAT adı verilen ve güvenilirliği tartışmalı kan testlerinden elde edilen verilerden kaynaklandığı belirtiliyor.

Uzmanlar, serebral folat eksikliği olan bireylerin otizm riskinin yüksek olabileceğini ancak otizmli bireylerin mutlaka serebral folat eksikliği yaşamadığını vurguluyor.

Uzmanlardan Değerlendirmeler

“Bugünkü onay, FOLR1 varyantına bağlı serebral folat taşıma eksikliği yaşayan hastalar için önemli bir kilometre taşıdır. Bu nadir genetik durum için FDA onaylı bir tedavi seçeneği bugüne kadar mevcut değildi.”

Marty Makary, FDA Komiseri

Autism Science Foundation’ın bilim şefi Alycia Halladay, serebral folat eksikliği olan bireyler için lösin tedavisinin faydalı olabileceğini belirtti:

“Bu muhtemelen onlara yardımcı olacaktır. Mekanizma orada. Her türlü rahatlama yardımcı olacaktır.”

Stanford Üniversitesi Psikiyatri ve Davranış Bilimleri Profesörü Antonio Hardan ise konuyla ilgili görüşlerini paylaştı.