FDA aprova leucovorina para doença cerebral rara, mas não para autismo

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o uso do medicamento leucovorina para o tratamento da deficiência cerebral de folato, uma doença neurológica rara. A decisão, anunciada em 10 de março, não inclui o uso do fármaco no tratamento do autismo, como sugerido anteriormente por membros da administração Trump.

Leucovorina: uso aprovado para doença rara, não para autismo

Em setembro de 2025, o então presidente Donald Trump e outros oficiais do governo haviam indicado que a FDA estaria avaliando a aprovação da leucovorina como tratamento para sintomas do autismo. No entanto, até o momento, não há previsão ou processo definido para essa aprovação.

O medicamento, tradicionalmente usado para reduzir efeitos colaterais da quimioterapia, é a primeira opção aprovada para a deficiência cerebral de folato, condição caracterizada por baixos níveis de vitamina B9 no cérebro.

"A aprovação de hoje representa um marco significativo para pacientes com deficiência de transporte de folato cerebral devido à variante FOLR1, uma condição genética rara que até hoje não tinha opções de tratamento aprovadas pela FDA."

Deficiência cerebral de folato: sintomas e riscos

A condição afeta principalmente crianças e pode causar:

• atrasos no desenvolvimento;
• convulsões;
• anormalidades motoras.

Estima-se que 1 em cada 1 milhão de pessoas no mundo tenha deficiência cerebral de folato, embora a prevalência real seja desconhecida. Estudos sugerem que entre 38% e 70% das crianças autistas podem apresentar a condição, mas especialistas alertam que esses números podem estar superestimados devido a testes sanguíneos pouco precisos.

Alycia Halladay, diretora científica da Autism Science Foundation, afirmou que a aprovação é positiva para pacientes com deficiência cerebral de folato. "Isso provavelmente vai ajudar. O mecanismo de ação está correto. Qualquer alívio será bem-vindo", declarou à Healthline.

Antonio Hardan, professor de psiquiatria da Universidade Stanford, também destacou a importância da decisão, mas reforçou a necessidade de mais pesquisas antes de considerar o uso da leucovorina no autismo.

Autismo e deficiência cerebral de folato: relação ainda não comprovada

Embora indivíduos com deficiência cerebral de folato possam ter maior risco de autismo, a recíproca não é necessariamente verdadeira. A comunidade científica ainda não estabeleceu uma relação causal entre as duas condições, e a eficácia da leucovorina no tratamento do autismo permanece sem comprovação.