FDA Setuju Leucovorin untuk Gangguan Otak Langka, Bukan Autisme

FDA Setujui Leucovorin untuk Gangguan Neurologis Langka

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui penggunaan obat leucovorin untuk mengobati defisiensi folat serebral, suatu gangguan neurologis langka. Keputusan ini diumumkan pada 10 Maret, tetapi tidak mencakup penggunaan leucovorin sebagai pengobatan untuk autisme.

Leucovorin: Obat yang Telah Digunakan dalam Kemoterapi

Leucovorin adalah obat resep yang umumnya digunakan untuk mengurangi efek samping toksik dari agen kemoterapi seperti metotreksat. Obat ini bekerja dengan mengembalikan kadar asam folat pada sel-sel sehat yang mengalami penipisan akibat kemoterapi. Leucovorin dianggap efektif sebagai agen penyelamat bagi pasien yang menjalani kemoterapi tertentu.

Defisiensi Folat Serebral: Kondisi yang Belum Memiliki Obat

Defisiensi folat serebral adalah kondisi langka yang biasanya muncul pada anak-anak. Kondisi ini dapat menyebabkan:

• Keterlambatan perkembangan
• Kejang
• Kelainan gerakan

Diperkirakan bahwa 1 dari 1 juta orang di seluruh dunia menderita defisiensi folat serebral, meskipun prevalensi sebenarnya tidak diketahui. Beberapa penelitian juga menyebutkan bahwa 38–70% anak autis mungkin memiliki defisiensi folat serebral. Namun, para ahli memperingatkan bahwa angka tersebut mungkin terlalu tinggi karena sebagian besar data berasal dari tes darah FRAT yang tidak selalu akurat.

Perbedaan antara Defisiensi Folat Serebral dan Autisme

Meskipun individu dengan defisiensi folat serebral memiliki risiko lebih tinggi untuk mengalami autisme, hal ini tidak berarti bahwa semua orang autis memiliki risiko yang sama untuk mengalami defisiensi folat serebral. Para ahli menekankan bahwa hubungan antara keduanya masih memerlukan penelitian lebih lanjut.

“Hari ini, FDA menyetujui leucovorin sebagai pengobatan pertama untuk defisiensi folat serebral akibat varian genetik FOLR1. Ini merupakan tonggak penting bagi pasien yang selama ini tidak memiliki pilihan pengobatan yang disetujui FDA.”

Tantangan dalam Penggunaan Leucovorin untuk Autisme

Pada September 2025, mantan Presiden Donald Trump dan pejabat pemerintah lainnya menyebutkan bahwa FDA tengah mempertimbangkan untuk menyetujui leucovorin sebagai pengobatan untuk mengelola gejala autisme. Namun, hingga saat ini tidak ada jadwal atau proses yang jelas untuk persetujuan tersebut. Para ahli sepakat bahwa lebih banyak penelitian diperlukan sebelum leucovorin dapat disetujui untuk pengobatan autisme.

“Saya senang bahwa orang dengan defisiensi folat serebral akhirnya memiliki pengobatan. Mekanisme kerjanya ada. Saya rasa setiap bantuan akan sangat berharga.”

Antonio Hardan, MD, profesor psikiatri dan ilmu perilaku di Universitas Stanford, juga menekankan perlunya penelitian lebih lanjut sebelum leucovorin digunakan untuk autisme.