FDA godkänner Leucovorin för sällsynt hjärnstörning – men inte för autism

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt läkemedlet Leucovorin för behandling av cerebral folatbrist, en ovanlig neurologisk störning. Beslutet, som offentliggjordes den 10 mars, gäller både vuxna och barn med detta tillstånd, som kännetecknas av låga nivåer av vitamin B9 i hjärnan.

Däremot omfattar inte FDA:s godkännande användningen av Leucovorin som behandling för autism, trots tidigare uttalanden från Trump-administrationen. I september 2025 antydde före detta president Donald Trump och andra företrädare att FDA hade inlett en process för att godkänna läkemedlet för hantering av autismsymtom. Någon tidsplan eller process för ett sådant godkännande har dock ännu inte presenterats.

Leucovorin är det första godkända läkemedlet för behandling av cerebral folatbrist. FDA:s beslut hyllas som en efterlängtad framgång för personer med tillståndet.

"Dagens godkännande utgör en betydande milstolpe för patienter som lever med cerebral folattransportbrist på grund av FOLR1-varianten, en sällsynt genetisk störning som tidigare saknade godkända behandlingsalternativ."

Marty Makary, MD, FDA-kommissionär

Hur Leucovorin verkar och dess användningsområden

Leucovorin är ett receptbelagt läkemedel som främst används för att minska de toxiska biverkningarna av kemoterapimediciner som metotrexat. Läkemedlet hjälper till att återställa folsyra i friska celler som har tömts på grund av kemoterapins effekter. Det anses vara effektivt som en "räddningsbehandling" för patienter som genomgår vissa typer av kemoterapi.

Cerebral folatbrist: symptom och utmaningar

Cerebral folatbrist är en störning som vanligtvis uppträder hos unga barn och kan leda till:

• Utvecklingsförseningar
• Epileptiska anfall
• Rörelsestörningar

Det uppskattas att 1 av 1 miljon människor världen över drabbas av cerebral folatbrist, även om den verkliga förekomsten är okänd. Vissa studier har också antytt att 38–70 % av barn med autism kan ha cerebral folatbrist. Experter varnar dock för att dessa siffror kan vara överdrivna, eftersom mycket av underlaget kommer från FRAT-tester, ett blodprov som kan vara opålitligt.

Även om personer med cerebral folatbrist kan ha en ökad risk för autism, innebär inte det att alla med autism har en högre risk för cerebral folatbrist.

Experternas syn på beslutet

Alycia Halladay, MD, vetenskaplig chef för Autism Science Foundation, uttrycker glädje över att personer med cerebral folatbrist äntligen har en behandling tillgänglig.

"Detta kommer troligen att hjälpa dem. Mekanismen finns där. Jag känner att all lindring skulle vara till nytta."

Antonio Hardan, MD, professor i psykiatri och beteendevetenskap vid Stanford University, kommenterar också beslutet och betonar vikten av fortsatt forskning för att klargöra sambanden mellan cerebral folatbrist och autism.