FDA godkender leucovorin mod sjælden hjerneforstyrrelse – men ikke mod autisme

Den amerikanske fødevare- og lægemiddelmyndighed FDA har godkendt lægemidlet leucovorin til behandling af cerebral folatmangel, en sjælden neurologisk lidelse. Godkendelsen dækker behandling af både børn og voksne med denne tilstand, som er kendetegnet ved for lavt niveau af vitamin B9 i hjernen.

Beslutningen blev annonceret den 10. marts og markerer et betydeligt fremskridt for patienter med den genetiske variant FOLR1, som indtil nu ikke havde nogen godkendt behandlingsmulighed. „Dagens godkendelse repræsenterer et vigtigt skridt for patienter med cerebral folattransportmangel på grund af FOLR1-varianten, en sjælden genetisk tilstand, der hidtil har manglet FDA-godkendte behandlingsmuligheder,” udtaler FDA-kommissær Marty Makary, MD i en officiel meddelelse.

Leucovorin er primært kendt som et lægemiddel, der anvendes til at modvirke bivirkninger ved kemoterapi, herunder methotrexat. Det virker ved at genoprette folinsyre i celler, der er blevet udtømt under behandlingen. Nu godkendes det altså også til behandling af cerebral folatmangel.

Hvad er cerebral folatmangel?

Cerebral folatmangel er en sjælden tilstand, der typisk diagnosticeres hos små børn. Symptomerne kan omfatte:

• Udviklingsmæssige forsinkelser
• Krampeanfald
• Bevægelsesforstyrrelser

Ifølge skøn rammer tilstanden omkring 1 ud af 1 million mennesker på verdensplan, men den præcise forekomst er ukendt. Nogle undersøgelser tyder på, at 38–70% af autistiske børn kan have cerebral folatmangel, men eksperter påpeger, at disse tal kan være overvurderede. Meget af forskningen bygger på FRAT-testen, en blodprøve, der ikke altid er pålidelig.

Det er vigtigt at understrege, at cerebral folatmangel ikke nødvendigvis er forbundet med autisme. Selvom personer med cerebral folatmangel kan have en øget risiko for autisme, gælder det modsatte ikke nødvendigvis.

FDA afviser leucovorin som autismebehandling

Tidligere har Trump-administrationen fremsat påstande om, at leucovorin kunne være en effektiv behandling for autisme. I september 2025 blev det rapporteret, at administrationen havde indledt en proces for at undersøge muligheden. Der er dog endnu ingen tidsplan eller officiel proces for en sådan godkendelse.

Alycia Halladay, MD, videnskabelig direktør for Autism Science Foundation, udtaler sig positivt om den nye godkendelse: „Dette vil sandsynligvis hjælpe dem. Mekanismen er der. Jeg føler, at enhver lindring ville være gavnlig.”

Antonio Hardan, MD, professor i psykiatri og adfærdsvidenskab ved Stanford University, tilføjer, at der stadig mangler forskning for at afgøre, hvorvidt leucovorin kan være effektivt mod autisme. „Vi har brug for mere dokumentation, før vi kan konkludere noget,” siger han.