FDA nægter godkendelse af livreddende hudkræftsmiddel under Makarys ledelse

Den amerikanske Fødevare- og Lægemiddelmyndighed (FDA)’s beslutning om at blokere godkendelsen af et nyt lægemiddel mod hudkræft har ramt både behandlere og patienter hårdt. Ifølge kliniske forsøg forlængede midlet overlevelsen hos en tredjedel af deltagerne, hvilket læger og pårørende betegner som en potentiel livredder.

»Det var et knusende slag,« udtaler Trisha Wise-Draper, hudlæge ved University of Cincinnati og involveret i forsøgene. »For omkring 2.000 patienter kan dette være et spørgsmål om liv og død.« Eric Whitman, medicinsk direktør for onkologisk afdeling i Atlantic Health System, tilføjer: »Beslutningen sender et chokerende signal til hele lægemiddelindustrien.«

En leder i Wall Street Journal kritiserede afgørelsen og advarede om, at den »vil fryse udviklingen af nye lægemidler«. Selvom midlet, kaldet RP1, havde dokumenteret effekt, var der ifølge eksperter også reelle bekymringer. Replimune, som udvikler lægemidlet, havde nemlig ignoreret gentagne anmodninger fra FDA om at ændre forsøgsdesignet.

Makarys ledelse underminerede tilliden til FDA

Før Marty Makary overtog som kommissær for 13 måneder siden, ville en sådan afgørelse næppe have vakt opsigt. Men ifølge Steven Grossman, tidligere embedsmand i sundhedsministeriet og nu reguleringskonsulent, har Makary forandret myndighedens kultur og svækket tilliden til den. »Der hersker nu usikkerhed om, hvilke standarder og processer FDA anvender. Det skader alle – patienter, investorer og medicinalvirksomheder,« siger han.

Under Makarys ledelse har højtstående embedsmænd enten fremskyndet eller blokeret godkendelser på foranledning af præsident Donald Trump eller sundhedsminister Robert F. Kennedy Jr. – ofte imod fagfolkenes råd. Makary forsvarede sin afgørelse med skarpe beskyldninger mod Replimune. »Jeg arbejder for det amerikanske folk, ikke for Replimune,« udtalte han i et interview på CNBC i maj, hvor han beskyldte virksomheden for »korruption« og »spin« for at sværte FDA til.

Kennedy bakkede ham op under en kongreshøring, hvor han fejlagtigt påstod, at patienter i Replimunes forsøg også havde modtaget kemoterapi. Makary har ikke kommenteret henvendelser om sagen.

Usikkerhed om FDA’s beslutningsgrundlag

»Alle normer er blevet smidt ud med badevandet. Vi aner ikke, hvad der ligger til grund for myndighedens afgørelser,« siger Paul Kim, tidligere FDA-medarbejder og nu konsulent i medicinalbranchen. »Selv når der er videnskabelige eller regulatoriske grunde til at afvise et lægemiddel, er vi efterladt i uvished om, hvorvidt afgørelsen er fagligt funderet eller politisk motiveret.«

Melanom rammer tusindvis årligt

Melanom er den femte hyppigste kræftform i USA med omkring 112.000 nye tilfælde årligt. American Cancer Society anslår, at 8.500 amerikanere vil dø af sygdommen i år. Hvis Replimunes behandling havde været godkendt, kunne den have været en gamechanger for mange.