FDA blocca nuovo farmaco contro il melanoma: caos e accuse sotto la guida di Makary

La decisione della FDA di non approvare un nuovo farmaco contro il melanoma ha scosso la comunità medica e i pazienti, molti dei quali avevano visto miglioramenti significativi nei trial clinici. «È stata una notizia devastante», ha dichiarato Trisha Wise-Draper, dermatologa dell’Università di Cincinnati e responsabile di pazienti coinvolti nella sperimentazione.

Secondo Eric Whitman, direttore medico del servizio oncologico del Atlantic Health System, «per circa 2.000 pazienti questa decisione potrebbe essere una questione di vita o di morte». Un editoriale del Wall Street Journal ha criticato duramente la scelta, sottolineando che «avrà un effetto deterrente sullo sviluppo di nuovi farmaci».

Nonostante i benefici emersi per alcuni pazienti, analisti del settore farmaceutico e oncologi hanno evidenziato preoccupazioni legittime sul trattamento, chiamato RP1. La casa farmaceutica Replimune avrebbe infatti ignorato più volte le richieste della FDA di modificare il disegno della sperimentazione necessaria per l’approvazione.

Prima dell’arrivo di Marty Makary alla guida dell’agenzia, una decisione del genere sarebbe passata inosservata. Makary, commissario della FDA da 13 mesi, ha però profondamente modificato la cultura dell’ente, minando la fiducia che aveva costruito in decenni di regolamentazione del 20% della spesa sanitaria statunitense, come sottolineato da Steven Grossman, consulente normativo ed ex funzionario del Dipartimento della Salute USA.

«Le persone sono costrette a speculare sui criteri e sui processi decisionali dell’agenzia», ha affermato Grossman. «Questa incertezza danneggia pazienti, sponsor e investitori».

Sotto la direzione di Makary — che ha rassegnato le dimissioni questa settimana — alti funzionari della FDA hanno sia bloccato che accelerato approvazioni di farmaci e politiche su richiesta del presidente Donald Trump o del segretario alla Salute Robert F. Kennedy Jr., ignorando il parere degli esperti dell’agenzia.

In risposta alle critiche per il rifiuto del farmaco contro il melanoma, Makary ha accusato la Replimune di «corruzione», sostenendo che stesse «diffondendo fake news» per screditare la FDA. «Non lavoro per Replimune. Lavoro per il popolo americano», ha dichiarato Makary in un’intervista a CNBC del 5 maggio. Kennedy ha sostenuto le sue posizioni durante un’audizione al Congresso, arrivando a sostenere erroneamente che i pazienti del trial clinico di Replimune avessero ricevuto anche chemioterapia. Makary non ha risposto alle richieste di commento.

«Tutte le norme sono state gettate alle ortiche. Non sappiamo più quali siano i reali motivi dietro una decisione dell’agenzia», ha dichiarato Paul Kim, ex funzionario della FDA e collaboratore del senatore Edward Kennedy, ora consulente per l’industria farmaceutica a Boston. «Anche quando ci sono valide ragioni scientifiche o regolatorie per non approvare un farmaco, non possiamo più essere certi che la decisione sia legittima e non un gioco politico».

Il melanoma in cifre

Il melanoma è il quinto tumore più diagnosticato negli Stati Uniti, con circa 112.000 nuovi casi ogni anno. Secondo le stime dell’American Cancer Society, nel 2024 moriranno circa 8.500 persone a causa di questa malattia. Se il trattamento di Replimune fosse stato approvato, avrebbe potuto rappresentare una svolta per molti pazienti.