מנהל המזון והתרופות האמריקאי חסם תרופה חדשנית למלנומה בעקבות שינויים בהנהגה

החלטת מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לעכב את אישורו של טיפול חדש למלנומה הכתה בתדהמה רופאים המטפלים במחלה וחולים שהשתתפו בניסוי הקליני. הטיפול, שנקרא RP1, הראה הארכת חיים בשליש מהמשתתפים בניסוי, אך נדחה על ידי ה-FDA ללא אישור רשמי.

"זו הייתה בשורה הרסנית", אמרה דר' טרישה וייז-דרייפר, רופאת עור מאוניברסיטת סינסינטי, אשר טיפלה בחולים שהשתתפו בניסוי. "עבור כ-2,000 חולים מדובר בשאלה של חיים ומוות", הוסיף דר' אריק ויטמן, מנהל שירות האונקולוגיה במערכת הבריאות אטלנטיק.

במאמר מערכת שפורסם ב'וול סטריט ג'ורנל' נטען כי ההחלטה תרתיע חברות תרופות מלפתח טיפולים חדשים בעתיד. עם זאת, גורמים בענף הרפואה והתרופות מציינים כי היו חששות לגיטימיים לגבי הטיפול, אשר עשויים היו להוביל לדחייתו גם ללא ההחלטה האחרונה.

לטענתם, החברה המפתחת, Replimune, התעלמה מהמלצות חוזרות ונשנות של ה-FDA לשנות את עיצוב הניסוי הקליני שנועד לקבל אישור לתרופה. לפני כניסתו של מנהל ה-FDA הנוכחי, מרטי מקארי, להנהגת הסוכנות, החלטה כזו הייתה נדירה ביותר.

שינויי הנהגה והפוליטיזציה של ה-FDA

מאז שהחל מקארי בתפקידו לפני 13 חודשים, הוא שינה את תרבות הסוכנות ופגע באמון הציבור בה, לטענת סטיבן גרוסמן, יועץ רגולטורי לשעבר במשרד הבריאות האמריקאי. "אנשים נאלצים לנחש מהם הסטנדרטים והתהליכים שבהם הסוכנות מקבלת החלטות", אמר גרוסמן. "חוסר הוודאות הזה פוגע בכל הצדדים – בחולים, בחברות התרופות ובמשקיעים".

במהלך כהונתו, מקארי התפטר השבוע לאחר שגורמים בוועדה הואשמו בדיכוי או קידום אישורי תרופות ופוליסות בהתאם לדרישות פוליטיות של נשיא ארצות הברית לשעבר דונלד טראמפ או מזכיר הבריאות רוברט פ. קנדי הבן, תוך התעלמות מהמלצות אנשי המקצוע בוועדה.

במהלך הגנתו על החלטתו לדחות את הטיפול למלנומה, מקארי האשים את חברת Replimune ב"שחיתות" וטען כי היא מנסה ליצור רושם שלילי נגד ה-FDA. "אני לא עובד עבור Replimune. אני עובד עבור העם האמריקאי", אמר מקארי בריאיון ל-CNBC במאי האחרון. קנדי אף הוא תמך בו במהלך דיון תקציבי בקונגרס, תוך שהוא טועה בטענה כי מטופלים בניסוי של Replimune קיבלו גם כימותרפיה.

"כל הנורמות נזרקו לפח. אנחנו לא יודעים מה עומד מאחורי ההחלטות של הסוכנות", אמר פול קים, לשעבר עובד ה-FDA ויועץ לסנאטור אדוארד קנדי, וכיום יועץ בתעשיית התרופות בבוסטון. "גם כאשר ישנן סיבות מדעיות ורגולטוריות לגיטימיות לדחיית תרופה, אנחנו נותרים עם ספקות האם מדובר בהחלטה לגיטימית או במשחק פוליטי".

מלנומה: המחלה והאתגרים הטיפוליים

מלנומה היא סוג הסרטן החמישי בשכיחותו בארצות הברית, עם כ-112 אלף מקרים חדשים מדי שנה. על פי האגודה האמריקאית לסרטן, כ-8,500 בני אדם ימותו ממנה השנה במדינה זו לבדה. הטיפול החדש, לו היה מאושר, היה עשוי להציל חיים רבים.

החלטת ה-FDA לעכב את הטיפול מעוררת שאלות לגבי עתיד פיתוח התרופות לסרטן ולמחלות קשות אחרות, ומעלה חששות בקרב חולים ורופאים לגבי הוודאות והיציבות של תהליכי אישור התרופות בעידן הנוכחי.