FDA blokkerte nytt kreftlegemiddel – maktmisbruk under Makary?

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har blokkert godkjenningen av et nytt legemiddel mot melanom, en alvorlig form for hudkreft. Beslutningen har rystet både leger og pasienter, ettersom kliniske studier viste at legemidlet forlenget livet til en tredjedel av deltakerne.

«Dette er en katastrofal nyhet,» sier Trisha Wise-Draper, hudlege ved University of Cincinnati, som hadde pasienter med i studien. «For rundt 2 000 pasienter kan dette være et spørsmål om liv og død,» legger Eric Whitman, medisinsk direktør for onkologisk avdeling ved Atlantic Health System, til.

En lederartikkel i Wall Street Journal kritiserte avgjørelsen og advarte om at den «kan få en avskrekkende effekt på legemiddelutvikling». Selv om legemidlet hadde vist lovende resultater, var det likevel bekymringer knyttet til behandlingen, kalt RP1. Selskapet bak legemidlet, Replimune, hadde ifølge eksperter ignorert gjentatte anbefalinger fra FDA om å endre studieopplegget for godkjenning.

Før den nåværende ledelsen tok over, ville en slik avgjørelse neppe fått oppmerksomhet. Men etter at Marty Makary tiltrådte som kommisjonær for 13 måneder siden, har FDA endret kultur og svekket tilliten til myndigheten, ifølge Steven Grossman, reguleringskonsulent og tidligere tjenestemann i Helse- og omsorgsdepartementet.

«Folk må spekulere i hvilke standarder og prosesser som ligger til grunn for avgjørelsene,» sier Grossman. «Denne usikkerheten skader alle – pasienter, produsenter og investorer.»

Makarys ledelse og politisk innflytelse

Under Makary har høytstående tjenestemenn i FDA enten undertrykt eller fremmet godkjenninger og retningslinjer på oppfordring fra president Donald Trump eller helsesekretær Robert F. Kennedy Jr., samtidig som de har ignorert råd fra fagfolk i myndigheten.

I sitt forsvar for avgjørelsen om melanomlegemidlet beskyldte Makary produsenten for «korrupsjon» og anklaget dem for å drive «korporativ spin» for å sverte FDA. «Jeg jobber ikke for Replimune. Jeg jobber for det amerikanske folk,» uttalte Makary i et intervju på CNBC 5. mai. Kennedy støttet ham under en kongresshøring, der han feilaktig påsto at pasienter i Replimunes kliniske studie også hadde mottatt cellegift.

Makary har ikke svart på forespørsel om kommentar.

Usikkerhet og konsekvenser for legemiddelindustrien

«Alle normer er kastet ut av vinduet. Vi vet ikke hva som ligger bak avgjørelsene,» sier Paul Kim, tidligere ansatt i FDA og rådgiver for legemiddelindustrien i Boston. «Selv når det er legitime vitenskapelige eller regulatoriske grunner til at et legemiddel ikke blir godkjent, sitter vi igjen med tvil om avgjørelsen er faglig fundert eller politisk motivert.»

Melanom – en alvorlig trussel

Melanom er den femte vanligste kreftformen i USA, med rundt 112 000 nye tilfeller hvert år. American Cancer Society anslår at rundt 8 500 mennesker vil dø av sykdommen i år. Hvis Replimunes legemiddel hadde blitt godkjent, kunne det ha reddet liv.