FDA blockiert Melanom-Medikament unter Makary – Chaos und politische Einflüsse

Die Entscheidung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA, die Zulassung eines neuen Melanom-Medikaments zu verweigern, hat bei Ärzten und Patienten für Empörung gesorgt. Das Medikament RP1 hatte in einer klinischen Studie bei einem Drittel der Teilnehmer das Leben verlängert – ein Erfolg, der als Durchbruch in der Krebsbehandlung galt.

„Das war eine vernichtende Nachricht“, erklärte Trisha Wise-Draper, Dermatologin an der Universität Cincinnati und behandelnde Ärztin einiger Studienteilnehmer. Eric Whitman, medizinischer Direktor des onkologischen Dienstes des Atlantic Health Systems, ergänzte: „Für etwa 2.000 Patienten könnte dies über Leben und Tod entscheiden.“

Ein Editorial des Wall Street Journal kritisierte die Entscheidung scharf und warnte vor einem „abschreckenden Effekt auf die Arzneimittelentwicklung“. Doch trotz der vielversprechenden Ergebnisse gab es auch berechtigte Bedenken: Das Pharmaunternehmen Replimune hatte wiederholt Empfehlungen der FDA ignoriert, das Studiendesign für die Zulassung anzupassen.

Die FDA-Entscheidung wäre vor der Amtszeit von Kommissar Marty Makary kaum überraschend gewesen. Doch seit seinem Amtsantritt vor 13 Monaten hat Makary die Behörde grundlegend verändert – und das Vertrauen in ihre Unabhängigkeit nachhaltig beschädigt, wie Steven Grossman, Regulierungsberater und ehemaliger Mitarbeiter des Gesundheitsministeriums, betont. „Die Menschen müssen spekulieren, nach welchen Standards und Prozessen die FDA Entscheidungen trifft. Diese Unsicherheit schadet allen – Patienten, Investoren und Herstellern.“

Unter Makarys Führung wurden Zulassungsentscheidungen und Richtlinien zunehmend von politischen Vorgaben beeinflusst, etwa durch den ehemaligen Präsidenten Donald Trump oder den früheren Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr.. Fachliche Expertise der FDA-Mitarbeiter wurde dabei ignoriert. Makary rechtfertigte seine harte Haltung gegenüber Replimune mit Vorwürfen der „Korruption“ und „Unternehmenspropaganda“, um die FDA in ein schlechtes Licht zu rücken. „Ich arbeite nicht für Replimune. Ich arbeite für das amerikanische Volk“, erklärte er in einem Interview mit CNBC. Kennedy unterstützte ihn sogar in einer Anhörung, in der er fälschlicherweise behauptete, die Studienteilnehmer hätten zusätzlich Chemotherapie erhalten.

„Alle Normen wurden über Bord geworfen. Wir wissen nicht mehr, ob eine Ablehnung wissenschaftlich begründet ist oder politische Gründe hat“, sagte Paul Kim, ehemaliger FDA-Mitarbeiter und Senatsberater, heute Pharma-Berater in Boston. „Selbst wenn es legitime regulatorische Gründe für eine Ablehnung gibt, bleibt unklar, ob es sich um eine sachliche Entscheidung oder einen politischen Schachzug handelt.“

Melanom: Eine tödliche Diagnose

Melanom ist die fünfthäufigste Krebsart in den USA. Jährlich werden etwa 112.000 Neuerkrankungen diagnostiziert, rund 8.500 Patienten sterben jährlich daran. Das von Replimune entwickelte Medikament RP1 hätte eine vielversprechende Therapieoption dargestellt – doch nun bleibt die Frage: Wurde die Entscheidung aus sachlichen oder politischen Gründen getroffen?