La FDA bloque un traitement contre le mélanome sous la direction de Makary

La décision récente de la FDA de bloquer l'approbation d'un nouveau traitement contre le mélanome a provoqué une onde de choc parmi les oncologues et les patients. Ce médicament, testé en phase clinique, avait prolongé la survie d'un tiers des participants. « C'était une nouvelle dévastatrice », a déclaré Trisha Wise-Draper, dermatologue à l'Université de Cincinnati et impliquée dans l'essai.

Eric Whitman, directeur médical du service d'oncologie du Atlantic Health System, a ajouté : « Pour environ 2 000 patients, il s'agit d'une question de vie ou de mort. » Un éditorial du Wall Street Journal a critiqué cette décision, estimant qu'elle pourrait « avoir un effet dissuasif sur le développement de nouveaux médicaments ».

Malgré les bénéfices observés, des préoccupations légitimes concernant le traitement, appelé RP1, ont été soulevées. Selon des analystes du secteur pharmaceutique, le fabricant, Replimune, aurait ignoré à plusieurs reprises les recommandations de la FDA concernant la conception de l'essai clinique. Pourtant, avant l'arrivée de l'administration actuelle, une telle décision aurait suscité peu de remous.

Une gestion controversée sous Makary

Marty Makary, nommé commissaire de la FDA il y a 13 mois, a profondément modifié la culture de l'agence. Steven Grossman, consultant en réglementation et ancien haut fonctionnaire du département de la Santé (HHS), a souligné que cette réorganisation a érodé la confiance dans l'institution, qui régule 20 % des dépenses de consommation aux États-Unis. « Les gens spéculent désormais sur les critères et processus décisionnels de la FDA », a-t-il déclaré. « Cette incertitude nuit à tous : patients, sponsors et investisseurs. »

Sous la direction de Makary, des responsables ont parfois ignoré les avis des experts de l'agence pour suivre les directives de l'administration Trump ou du secrétaire à la Santé, Robert F. Kennedy Jr. En réponse aux critiques concernant le rejet du traitement contre le mélanome, Makary a accusé Replimune de « corruption » et de « manipulation médiatique » pour discréditer la FDA. « Je ne travaille pas pour Replimune. Je travaille pour le peuple américain », a-t-il affirmé lors d'une interview sur CNBC le 5 mai. Kennedy a soutenu ses propos lors d'une audition budgétaire au Congrès, affirmant à tort que les patients de l'essai clinique de Replimune avaient également reçu une chimiothérapie. Makary n'a pas répondu aux demandes de commentaires.

Un climat d'incertitude préjudiciable

Paul Kim, ancien employé de la FDA et collaborateur du sénateur Edward Kennedy, aujourd'hui consultant dans l'industrie pharmaceutique à Boston, a résumé la situation : « Toutes les normes ont été balayées. Nous ne savons plus sur quelles bases les décisions sont prises. Même lorsque des raisons scientifiques ou réglementaires légitimes justifient un rejet, nous ne pouvons plus distinguer s'il s'agit d'une décision fondée ou d'un coup politique. »

Le mélanome : un enjeu majeur de santé publique

Le mélanome est le cinquième cancer le plus diagnostiqué aux États-Unis, avec environ 112 000 nouveaux cas chaque année. Selon l'American Cancer Society, près de 8 500 personnes en mourront cette année dans le pays. Si le traitement de Replimune avait été approuvé, il aurait pu offrir une lueur d'espoir à des milliers de patients.