FDA blokkeert veelbelovend huidkankermedicijn onder leiding van Makary

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de goedkeuring van een nieuw medicijn tegen melanoom geweigerd, ondanks dat het bij een derde van de deelnemers aan een klinische proef de levensduur verlengde. De beslissing kwam hard aan bij artsen en patiënten die hoopten op een doorbraak in de behandeling van deze agressieve vorm van huidkanker.

"Dit is een verwoestend nieuwsbericht," aldus Trisha Wise-Draper, dermatoloog aan de Universiteit van Cincinnati en betrokken bij de proef. "Voor ongeveer 2.000 patiënten kan dit een kwestie van leven of dood zijn," voegde Eric Whitman, medisch directeur van de oncologische dienst van Atlantic Health System, toe. Een redactioneel commentaar in The Wall Street Journal waarschuwde dat de beslissing "een afschrikwekkend effect zal hebben op de ontwikkeling van nieuwe medicijnen".

Ondanks de potentiële voordelen voor patiënten waren er ook legitieme zorgen over het medicijn, genaamd RP1. Volgens oncologen en analisten uit de farmaceutische industrie negeerde de fabrikant, Replimune, herhaalde suggesties van de FDA om de opzet van de klinische proef aan te passen. Dit zou de FDA uiteindelijk hebben doen besluiten het medicijn af te wijzen.

Politieke invloeden en vertrouwenscrisis

De beslissing van de FDA zou voor de huidige leiding weinig ophef hebben veroorzaakt. Maar sinds Marty Makary 13 maanden geleden aan het roer kwam, is de cultuur binnen de organisatie veranderd en is het vertrouwen dat decennialang was opgebouwd, aangetast. Dat stelt Steven Grossman, een voormalig medewerker van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en een reguleringsadviseur. "Mensen moeten nu speculeren over de normen en procedures die de FDA hanteert bij het nemen van beslissingen. Die onzekerheid is slecht voor iedereen: patiënten, investeerders en ontwikkelaars," aldus Grossman.

Onder leiding van Makary, die deze week aftrad, hebben hoge functionarissen binnen de FDA beslissingen over medicijn goedkeuringen en beleid soms genegeerd of juist versneld doorgevoerd, op verzoek van voormalig president Donald Trump of minister Robert F. Kennedy Jr. Dit gebeurde tegen de adviezen van deskundigen binnen de organisatie in.

In zijn verdediging van de beslissing over RP1 beschuldigde Makary de fabrikant van "corruptie" en beweerde dat het bedrijf "corporate spin" gebruikte om de FDA in een slecht daglicht te stellen. "Ik werk niet voor Replimune. Ik werk voor het Amerikaanse volk," zei Makary in een interview met CNBC op 5 mei. Kennedy steunde hem tijdens een hoorzitting in het Congres, waarbij hij ten onrechte beweerde dat patiënten in de klinische proef van Replimune ook chemotherapie hadden gekregen. Makary reageerde niet op verzoeken om commentaar.

Onzekerheid over FDA-beslissingen

"Alle normen zijn overboord gegooid. We weten niet meer wat de onderliggende redenen zijn voor een beslissing van de FDA," aldus Paul Kim, voormalig medewerker van de FDA en adviseur van senator Edward Kennedy. "Zelfs als er legitieme wetenschappelijke of regulatoire redenen zijn waarom een medicijn niet wordt goedgekeurd, blijft de vraag of het om een politieke zet gaat of niet."

Melanoom: een dodelijke ziekte

Melanoom is de op vijf na meest gediagnosticeerde vorm van kanker in de Verenigde Staten, met jaarlijks ongeveer 112.000 nieuwe gevallen. De American Cancer Society schat dat dit jaar ongeveer 8.500 Amerikanen zullen overlijden aan de gevolgen van melanoom. Als het medicijn van Replimune was goedgekeurd, had het een significante impact kunnen hebben op de behandeling van deze ziekte.