seltene Erkrankungen Gen-Therapie Krebs bei Kindern medizinische Risiken Stammzellentransplantation

Als die Stammzellentransplantation bei dem 13 Monate alten Adam fehlschlug, standen seine Eltern vor einer schweren Entscheidung: eine zweite Transplantation mit einem Sterberisiko von 10 bis 15 Prozent oder eine neuartige, noch nicht ausreichend erprobte Gen-Therapie.

Seine Eltern, Mary Beth und Dave Brennan, hatten bereits miterlebt, wie Adam die erste Transplantation überstand. Zu einem Zeitpunkt konnte er nicht mehr atmen, und Pflegekräfte mussten ihn notfallmäßig stabilisieren. Trotz der Risiken entschieden sie sich für die Gen-Therapie – und erlebten, wie Adam, der mit einer lebensbedrohlichen seltenen Erkrankung geboren wurde, wichtige Meilensteine erreichte. Er lernte Gebärdensprache, brachte sich selbst das Lesen bei und entwickelte sich weiter.

Doch im vergangenen Jahr zeigte eine Routineuntersuchung einen golfballgroßen Tumor in seinem Gehirn. Wissenschaftler vermuten nun einen Zusammenhang zwischen der Gen-Therapie und der Tumorentstehung. Dies wäre ein seltener Fall, der auf mögliche Risiken dieser innovativen Behandlungsmethode hinweist.

„Es ist ein alarmierendes Signal, das uns daran erinnert, dass selbst lebensrettende Therapien unvorhergesehene Folgen haben können.“ – Dr. [Name], Genetiker

Die genauen Ursachen des Tumors werden derzeit weiter untersucht. Sollte sich der Verdacht bestätigen, könnte dies Auswirkungen auf die Anwendung von Gen-Therapien bei ähnlichen Fällen haben.

Quelle: STAT News
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