Врачи поставили родителей 13-месячного Адама перед тяжелым выбором: повторная трансплантация стволовых клеток с риском смерти от 10% до 15% или экспериментальная генная терапия. Семья уже пережила первую неудачную операцию, когда ребенок едва не погиб из-за остановки дыхания. Тогда родители — Мэри Бет и Дэйв Бреннан — решились на рискованный шаг.

Генная терапия оказалась успешной. Адам, родившийся с редким смертельным заболеванием, начал развиваться: осваивал жестовый язык, учился читать и достигать новых этапов в развитии. Однако через год рутинное обследование выявило новообразование размером с мяч для гольфа в его мозге.

Специалисты STAT+ связали опухоль с вирусами, использованными в генной терапии. Это редкое осложнение стало предметом нового исследования, опубликованного в медицинском журнале. Ученые подчеркивают, что подобные случаи требуют пристального внимания при разработке подобных методов лечения.

«Это предупреждение для всей индустрии: даже успешные терапевтические подходы могут иметь долгосрочные последствия», — заявил ведущий автор исследования.

Семья Адама продолжает бороться за его здоровье. Врачи проводят дополнительные анализы, чтобы определить дальнейшую тактику лечения. Случай стал первым задокументированным примером прямой связи между генной терапией и развитием опухоли у ребенка.

Источник: STAT News