Regenxbio: успешные испытания генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Вашингтон, США — Компания Regenxbio объявила в четверг о том, что её экспериментальная генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна продемонстрировала значительное повышение уровня мини-белка мышц, дефицит которого вызывает это смертельное нейромышечное заболевание. Это достижение позволяет компании рассчитывать на подачу документов в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Новый препарат разрабатывается как более эффективная и безопасная альтернатива Elevidys от Sarepta Therapeutics, который уже столкнулся с проблемами безопасности, включая случаи летального исхода от печеночной недостаточности у двух пациентов.

Преимущества нового подхода

• Высокий уровень мини-белка: Генная терапия Regenxbio обеспечила значительное увеличение уровня белка, необходимого для поддержания функции мышц.
• Безопасность: В отличие от Elevidys, новый препарат не демонстрировал серьёзных побочных эффектов, таких как печеночная недостаточность.
• Перспективы одобрения: Генеральный директор Regenxbio Карран Симпсон заявил, что данные испытаний соответствуют всем критериям для ускоренного одобрения FDA.

Конкуренция на рынке

Мышечная дистрофия Дюшенна — это тяжелое генетическое заболевание, поражающее преимущественно мальчиков. На сегодняшний день единственным одобренным препаратом в США является Elevidys, но его применение ограничено из-за проблем с безопасностью. Regenxbio рассчитывает занять эту нишу с более надёжным решением.

«Я считаю, что наши данные соответствуют всем критериям, необходимым для ускоренного одобрения», — заявил Симпсон в интервью STAT. — «Это важный шаг вперёд в борьбе с этим заболеванием».