RGX-202 유전자 치료제가 듀센 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy) 환자에서 근육 단백질 수치를 유의미하게 증가시키는 데 성공했다고 RGEN Bio(이하 ‘레젠바이오’)가 12일 밝혔다. 이 치료제는 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 수 있는 근거를 마련했다는 평가를 받고 있다.
레젠바이오는 듀센병 치료제 시장에서 경쟁사인 Sarepta Therapeutics의 Elevidys보다 안전성과 효능 면에서 우수한 치료제를 개발하기 위해 노력해왔다. Elevidys는目前为止 두 명의 환자가 간부전으로 사망하는 등 안전성 우려가 제기되면서 규제 심사 과정에서 어려움을 겪고 있다.
레젠바이오 CEO인 커런 심슨(Curran Simpson)은 STAT에 “RGX-202의 임상 데이터는 가속 승인 요건을 모두 충족한다”고 강조했다. 그는 “이 치료제는 듀센병 환자에게 새로운 희망을 줄 수 있는 혁신적인 해결책”이라고 덧붙였다.
RGX-202는 듀센병의 근본 원인인 디스트로핀(dystrophin) 단백질 결핍을 보완하는 유전자 치료제로, 환자의 근육 기능을 개선하는 데 중점을 두고 있다. 레젠바이오는 이번 임상시험 결과가 FDA 제출을 위한 핵심 자료로 활용될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
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