Das US-Biotechunternehmen Regenxbio hat am Donnerstag bekannt gegeben, dass seine experimentelle Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie in einer klinischen Studie ausreichend hohe Werte eines miniaturisierten Muskelproteins produziert hat. Dieses Protein fehlt bei der tödlichen neuromuskulären Erkrankung. Die Ergebnisse ebnen den Weg für eine Einreichung bei der US-Arzneimittelbehörde FDA.
Das Unternehmen strebt eine Duchenne-Gentherapie an, die wirksamer und sicherer ist als das Konkurrenzprodukt Elevidys von Sarepta Therapeutics. Dieses steht bereits aufgrund von Sicherheitsbedenken in der Kritik, insbesondere nach den Todesfällen zweier Patienten durch Leberversagen.
Curran Simpson, CEO von Regenxbio, betonte gegenüber STAT:
„Unsere Daten erfüllen alle Kriterien, die für eine beschleunigte Zulassung erforderlich sind.“
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere Erbkrankheit, die vor allem Jungen betrifft und zu einem fortschreitenden Muskelschwund führt. Bisher gibt es keine Heilung, lediglich symptomatische Behandlungen. Eine erfolgreiche Gentherapie könnte die Lebensqualität der Betroffenen deutlich verbessern und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.
Regenxbio plant nun, die Daten aus der Studie bei der FDA einzureichen, um eine beschleunigte Zulassung zu beantragen. Sollte dies gelingen, könnte die Therapie in den kommenden Jahren Patienten zur Verfügung stehen.
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