米バイオテクノロジー企業のレジェックスバイオ（Regenxbio）は10月10日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした実験的遺伝子治療薬「RGX-202」の臨床試験で、筋肉タンパク質の産生量が目標値を達成したと発表した。
同社は、現在主流のサレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics）の「Elevidys」よりも高い有効性と安全性を目指しており、特に肝不全による死亡例が報告されている同薬に代わる新たな治療法として期待される。
臨床試験の概要
RGX-202は、DMD患者の筋肉細胞に欠損したジストロフィンタンパク質の小型版を産生させる遺伝子治療薬。同社によると、第I/II相臨床試験で、目標とする筋肉タンパク質の産生量を達成し、安全性プロファイルも良好だったという。
レジェックスバイオのCEO、カラン・シンプソン氏は「当社のデータは、すべての条件を満たす画期的な承認に必要な要件を満たしている」と述べ、FDAへの申請に向けた準備が整ったと強調した。
競合他社との差別化
DMD治療薬市場では、サレプタの「Elevidys」が2023年にFDAの緊急承認を取得したが、その後、肝不全による2人の死亡例が報告されるなど安全性に懸念が生じている。レジェックスバイオは、この課題を克服するため、より安全で効果的な治療法の開発を目指している。
同社は、RGX-202が「Elevidys」の課題を解決し、DMD患者に新たな治療選択肢を提供する可能性があるとしている。
今後の展望
レジェックスバイオは、今後数か月以内にFDAへの申請を目指しており、承認されれば、DMD治療薬市場に新たな競争をもたらすことになる。同社は、臨床試験のさらなるデータ収集と解析を進めている。
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