חברת הביוטכנולוגיה Regenxbio הודיעה ביום חמישי כי הטיפול הגנטי הניסיוני שלה למחלת דושן (Duchenne muscular dystrophy) הצליח לייצר רמות גבוהות מספיק של חלבון שריר מוקטן, אשר נשבר במחלה הנוירומוסקולרית הקטלנית. הצלחה זו סוללת את הדרך להגשת בקשה לאישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
החברה שואפת לפתח טיפול גנטי לדושן שיהיה יעיל ובטוח יותר מהתרופה Elevidys של חברת Sarepta Therapeutics, אשר נתקלה בקשיים בשל חששות בטיחותיים, ובמיוחד לאחר מותם של שני מטופלים כתוצאה מאי-ספיקת כבד.
מנכ"ל Regenxbio, Curran Simpson, אמר ל-STAT: "אני סבור שהנתונים שלנו עומדים בכל הקריטריונים הנדרשים לאישור מזורז".
החברה ממשיכה לפתח את הטיפול במטרה להגיש בקשה רשמית ל-FDA בהקדם האפשרי.
כתבות קשורות
בית המשפט העליון שומר על זכותן של נשים לתרופת ההפלה הנפוצה
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
פרישת מקארי והאתגר של קאסי: מה צפוי למערכת הבריאות בוושינגטון?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
מי ינהל את ה-FDA? המירוץ למציאת מנהל הבא של הסוכנות הפדרלית
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
זיהום אוויר מוביל לסיבוכים לאחר ניתוחים – מחקר חדש מארה"ב
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne מקבלת אישור FDA חדשני לטיפול בלימפומה – מהפכה בטיפולי התא?
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
פרמצוטיקה היום: תוצאות חיוביות לתרופה לניוון שרירים, פיטורי טקדה, ועוד
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8,500 צעדים ביום: המפתח לירידה במשקל ולשמירה עליה לטווח ארוך
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...
שלוש שנים של ירידה בהרעלות: האופטימיות זהירה לצד חששות חדשים
Get your daily dose of health and medicine every weekday with STAT’s free newsletter Morning Rounds. Sign up here. Good morning. STAT’s Helen Branswel...