ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Regenxbio, Duchenne musküler distrofi (DMD) hastalığına yönelik geliştirdiği deneysel gen tedavisinin klinik denemelerde yeterli düzeyde mini kas proteini üretimini sağladığını duyurdu. Bu başarı, şirketin ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) başvuru yapmasının önünü açtı.
DMD, kasların giderek zayıflamasına ve nihayetinde solunum yetmezliği nedeniyle ölüme yol açan nadir ve ölümcül bir nöromüsküler hastalıktır. Regenxbio’nun tedavisi, hastalığın altında yatan genetik bozukluğu hedef alarak fonksiyonel kas proteinlerinin üretimini artırmayı amaçlıyor.
Regenxbio CEO’su Curran Simpson, şirketin geliştirdiği tedavi hakkında yaptığı açıklamada, "Verilerimizin hızlandırılmış onay için gereken tüm kriterleri karşıladığını düşünüyorum" ifadelerini kullandı.
Bu gelişme, DMD tedavisinde önemli bir adım olarak görülürken, şirketin Sarepta Therapeutics’in Elevidys adlı tedavisine kıyasla daha etkili ve güvenli bir seçenek sunmayı hedeflediği belirtiliyor. Elevidys’in güvenlik endişeleri nedeniyle, özellikle iki hastanın karaciğer yetmezliği nedeniyle yaşamını yitirmesi sonrasında, piyasaya sürülmesi gecikmişti.
Regenxbio’nun tedavisinin, DMD hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirmesi ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatması bekleniyor. Şirket, FDA’ya yapılacak başvurunun ardından tedavinin onaylanması için gerekli adımları atacak.
İlgili haberler
FDA İlaç Merkezi Geçici Başkanı Tracy Beth Høeg Kurumdan Ayrılıyor
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
ABD'de Kratom Kullanımı Artıyor: Bağımlılık ve Ruh Sağlığı Riskleri
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
ABD Almanya'yı İlaç Fiyatlarında Baskı Altına Alıyor: FDA Düzenlemeleri ve Biyoteknoloji Yatırımları
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Posta siparişiyle alınan kürtaj hapları yasal mı? Mevcut durumda evet
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA, Melanom İlaç Onayını Neden Reddetti? Makary Dönemindeki Karışıklıklar
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Yüksek Mahkeme, kürtaj ilacına erişimi korudu: Süreç devam ederken geçici karar
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
Sağlık Politikalarında Kritik Değişim: Makary’nin Ayrılışı ve Senato Koltuğunun Geleceği
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
FDA'nın yeni lideri kim olacak? Washington'un gizli mücadelesi
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...