Regenxbio ogłasza sukces terapii genowej w leczeniu dystrofii Duchenne'a – droga do rejestracji FDA otwarta

Firma biotechnologiczna Regenxbio poinformowała w czwartek o pomyślnych wynikach klinicznego badania fazy III swojej eksperymentalnej terapii genowej skierowanej przeciwko dystrofii Duchenne'a. Badanie wykazało, że terapia skutecznie zwiększa poziom miniaturyzowanego białka mięśniowego, którego niedobór jest charakterystyczny dla tej śmiertelnej choroby nerwowo-mięśniowej.

Osiągnięcie to otwiera drogę do złożenia wniosku o rejestrację leku do Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Regenxbio podkreśla, że ich terapia może stanowić bardziej skuteczną i bezpieczną alternatywę dla dostępnego obecnie leku Elevidys firmy Sarepta Therapeutics.

Elevidys, zatwierdzony w 2023 roku, od samego początku budził kontrowersje ze względu na problemy z bezpieczeństwem. Szczególnie niepokojące były przypadki śmiertelnych powikłań związanych z niewydolnością wątroby u dwóch pacjentów, którzy otrzymali ten lek.

Dlaczego terapia Regenxbio może być przełomem?

Według Currana Simpsona, dyrektora generalnego Regenxbio, wyniki badań klinicznych spełniają wszystkie kryteria niezbędne do przyśpieszonej rejestracji leku przez FDA. W rozmowie z STAT podkreślił, że dane zebrane podczas badań są wyjątkowo obiecujące i mogą zrewolucjonizować leczenie dystrofii Duchenne'a.

Terapia Regenxbio opiera się na wektorze AAV8, który dostarcza funkcjonalną kopię genu dystrofiny – białka kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Niedobór tego białka jest bezpośrednią przyczyną postępującej degeneracji mięśni u pacjentów z dystrofią Duchenne'a.

Kolejne kroki i perspektywy

Firma planuje jak najszybsze złożenie dokumentacji do FDA, aby rozpocząć proces rejestracji. Jeśli terapia zostanie zatwierdzona, może stać się pierwszym lekiem genowym w leczeniu dystrofii Duchenne'a, który łączy w sobie wysoką skuteczność z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa.

Eksperci branżowi zwracają uwagę, że sukces Regenxbio mógłby zmienić krajobraz terapeutyczny dla tysięcy pacjentów na całym świecie cierpiących na tę ciężką chorobę.