Et amerikansk bioteknologisk firma, Regenxbio, har meddelt, at dets eksperimentelle genbehandling mod Duchennes muskeldystrofi har vist lovende resultater i kliniske forsøg. Behandlingen producerede tilstrækkelige mængder af et miniaturiseret muskelprotein, som er afgørende for at bekæmpe den dødelige neuromuskulære sygdom. Dette baner vejen for en officiel ansøgning til FDA (Food and Drug Administration).
Virksomheden sigter mod at udvikle en genbehandling, der både er mere effektiv og sikrere end konkurrenten Sarepta Therapeutics’ Elevidys. Sidstnævnte har været udsat for betydelige sikkerhedsbekymringer, især efter dødsfald blandt to patienter som følge af leversvigt.
Curran Simpson, administrerende direktør for Regenxbio, udtalte til STAT:
«Jeg mener, at vores data opfylder alle de kriterier, der kræves for en accelereret godkendelse.»
Duchennes muskeldystrofi er en alvorlig, genetisk betinget sygdom, der primært rammer drenge og fører til progressiv muskelsvind og tidlig død. Der findes i dag ingen kur, men genbehandling anses for at være et af de mest lovende behandlingsalternativer.
Regenxbio forventer at indsende sine data til FDA inden for de kommende måneder. Hvis godkendt, vil behandlingen kunne give håb til tusindvis af patienter og deres familier verden over.
Relaterede artikler
Fødevare- og Lægemiddelstyrelsen mister endnu en ledende medarbejder
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratom-forbrug stiger blandt unge i USA – forskere advarer mod afhængighed
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
USA presser Tyskland om højere medicinpriser og FDA-omstrukturering
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Postordrer af abortpiller er lovlige – foreløbig
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA nægter godkendelse af livreddende hudkræftsmiddel under Makarys ledelse
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Højesteret sikrer fortsat adgang til abortpillen mifepriston
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
Sundhedspolitikken rystes: Makary forlader posten – Cassidy’s Senatsplads i farezonen
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Jagt på ny FDA-leder: Hvem kommer til at stå i spidsen for amerikansk sundhedsmyndighed?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...