Regenxbio heeft donderdag bekendgemaakt dat zijn experimentele gentherapie voor Duchenne spierdystrofie voldoende hoge concentraties van een verkleind spiereiwit heeft geproduceerd. Dit eiwit ontbreekt bij patiënten met deze dodelijke neuromusculaire aandoening. De resultaten bieden een belangrijke stap richting een indiening bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).
Het bedrijf streeft naar een gentherapie die effectiever en veiliger is dan de huidige behandeling van concurrent Sarepta Therapeutics, Elevidys. Deze therapie kampt echter met veiligheidskwesties, waaronder de overlijdens van twee patiënten door leverfalen.
Curran Simpson, CEO van Regenxbio, benadrukt de veelbelovende resultaten:
«Onze data voldoen aan alle criteria die nodig zijn voor versnelde goedkeuring.»
De gentherapie van Regenxbio richt zich op het herstellen van de spierfunctie bij Duchenne-patiënten door het introduceren van een functioneel eiwit. Dit zou de progressie van de ziekte kunnen vertragen of zelfs stoppen. De succesvolle klinische proef markeert een cruciale mijlpaal in de zoektocht naar een definitieve behandeling voor deze ernstige aandoening.
Gerelateerde artikelen
FDA-commissaris Marty Makary stapt op: een fundamentele misvatting over de toekomst van de organisatie
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
Hoofd FDA-drugscentrum vertrekt: leiderschapsvacuüm bij Amerikaanse gezondheidsautoriteit
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratomgebruik stijgt in de VS: onderzoek toont verband met verslaving en psychische klachten
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
VS zet Duitsland onder druk voor hogere medicijnprijzen
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Abortuspillen per post zijn legaal – maar hoe lang nog?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA blokkeert veelbelovend huidkankermedicijn onder leiding van Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Hooggerechtshof handhaaft toegang tot veelgebruikte abortuspil tijdens lopende rechtszaak
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
Makary vertrekt: wat betekent dit voor de Amerikaanse gezondheidszorg en de Senaat?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...