Regenxbio meddelade på torsdagen att deras experimentella genbehandling för Duchenne muskeldystrofi har uppnått tillräckligt höga nivåer av ett förminskat muskelprotein som saknas vid den dödliga neuromuskulära sjukdomen. Resultaten banar väg för en kommande ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Företaget strävar efter att utveckla en genbehandling som både är mer effektiv och säkrare än konkurrenten Sarepta Therapeutics’ Elevidys. Den senare har kritiserats för säkerhetsbrister, bland annat efter att två patienter avlidit till följd av leversvikt.
Ett genombrott med potential
Enligt Regenxbio uppfyller deras data alla kriterier för en snabbare godkännandeprocess. Curran Simpson, vd för Regenxbio, uttalade sig till STAT:
«Jag tror att våra data uppfyller alla de krav som krävs för ett accelererat godkännande.»
Om behandlingen godkänns skulle den kunna erbjuda ett betydande framsteg för patienter med Duchenne muskeldystrofi, en sjukdom som för närvarande saknar botemedel.
Relaterade artiklar
FDA:s läkemedelschef avgår – ledarskapsvakuum växer inom myndigheten
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratom ökar bland unga vuxna – risk för beroende och psykisk ohälsa
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
USA pressar Tyskland att höja läkemedelspriser – FDA:s omstrukturering oroar bioteknikföretag
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Receptfria abortpiller via post är lagliga – men hur länge till?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA stoppar nytt melanomläkemedel – maktmissbruk och förvirring under Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Högsta domstolen säkrar tillgång till abortpiller trots pågående rättsprocess
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
Makarys avgång och Cassidys osäkra senatorsäte – vad händer nu?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Sökandet efter FDA:s nästa chef: vem kommer att ta över efter Califf?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...