La società biotecnologica Regenxbio ha annunciato giovedì che la sua terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne ha raggiunto livelli sufficientemente elevati di una proteina muscolare miniaturizzata, fondamentale per contrastare questa malattia neuromuscolare fatale. Questo risultato rappresenta un passo cruciale verso la presentazione della domanda di approvazione alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
L’azienda sta cercando di sviluppare una terapia genica per la Duchenne più efficace e sicura rispetto a Elevidys, il trattamento di Sarepta Therapeutics già approvato, ma che ha sollevato preoccupazioni per la sicurezza, in particolare dopo i decessi di due pazienti a causa di insufficienza epatica.
Curran Simpson, CEO di Regenxbio, ha dichiarato a STAT:
«I nostri dati soddisfano tutti i requisiti necessari per una approvazione accelerata».
La terapia di Regenxbio si basa su un approccio innovativo che mira a sostituire il gene difettoso responsabile della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica rara che colpisce principalmente i bambini maschi e porta a una progressiva degenerazione muscolare.
Se approvata, questa terapia potrebbe rappresentare una svolta significativa per i pazienti e le loro famiglie, offrendo una speranza concreta contro una malattia attualmente priva di cure definitive.
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