Regenxbio: terapia genica per la Duchenne supera la fase clinica, pronta la domanda alla FDA
Regenxbio ha annunciato che la sua terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne ha prodotto livelli sufficientemente elevati di...
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Un caso di tumore in un bambino di 7 anni potrebbe essere collegato a una terapia genica sperimentale. La FDA indaga su un possibile rischio legato ai...
Una ricerca di Encoded Therapeutics suggerisce che l'uso di farmaci immunosoppressori, come sirolimus, potrebbe diminuire l'efficacia delle terapie ge...
Dopo il fallimento di un trapianto di cellule staminali, i genitori di Adam scelsero una terapia genica sperimentale. Ora, un tumore al cervello del b...
Capsida Biotherapeutics non ha ancora trovato la causa della morte di un bambino avvenuta nel settembre 2023 durante un trial clinico di terapia genic...
L’azienda biotech Latus Bio ha ottenuto 42 milioni di dollari per avviare due sperimentazioni cliniche nel 2024. La prima riguarda la malattia di Batt...
Un trial clinico internazionale ha dimostrato che l'80% dei pazienti trattati con una terapia genica per la sordità congenita ha recuperato l'udito. L...
Un trattamento genico rivoluzionario ha permesso a bambini sordi di recuperare l'udito. Parallelamente, ricercatori di Harvard avanzano con CRISPR per...
Astellas torna a testare in clinica una terapia genica di nuova generazione per la XLMTM, una malattia muscolare rara, dopo i decessi registrati in pr...
L’amministrazione Trump ha concluso un accordo con Regeneron per ridurre i prezzi dei farmaci e approvato una terapia genica innovativa. Inoltre, la m...
Il presidente Trump ha celebrato la chiusura del primo round di accordi per la riduzione dei prezzi dei farmaci, tra cui quello con Regeneron. L'azien...
Uno studio pubblicato su Nature dimostra che il 90% dei bambini sottoposti a terapia genica per la sordità ha ottenuto un significativo miglioramento...