Studio rivela: farmaco usato per ridurre rischi delle terapie geniche potrebbe comprometterne l'efficacia

Boston — Un farmaco comunemente impiegato per mitigare i rischi di gravi effetti collaterali nelle terapie geniche potrebbe, paradossalmente, ridurne l'efficacia. È quanto emerge da uno studio condotto dalla startup Encoded Therapeutics, focalizzato su una terapia genica sperimentale per la sindrome di Dravet, una forma grave di epilessia genetica.

Uno dei principali timori nelle sperimentazioni di terapie geniche riguarda la possibile risposta immunitaria dei pazienti contro i virus modificati utilizzati per veicolare i nuovi geni nel cervello. Per contrastare questo rischio, nella maggior parte dei casi si ricorre a farmaci immunosoppressori come i corticosteroidi.

Nel trial, 21 bambini sono stati suddivisi in due gruppi: la maggior parte ha ricevuto steroidi, mentre un sottoinsieme — comprendente anche i pazienti sottoposti al dosaggio più elevato — ha assunto anche sirolimus (noto anche come rapamicina), un immunosoppressore tradizionalmente impiegato per prevenire il rigetto nei trapianti d'organo.

I risultati dello studio, ancora preliminari, suggeriscono che l'aggiunta di sirolimus potrebbe interferire con l'efficacia della terapia genica. Sebbene i dati non siano ancora definitivi, la scoperta apre nuove domande sulla gestione ottimale delle terapie geniche e sulla necessità di bilanciare sicurezza ed efficacia.

Encoded Therapeutics ha sottolineato che la ricerca è in corso e che ulteriori analisi saranno necessarie per comprendere appieno le implicazioni di questi farmaci immunosoppressori. Nel frattempo, il dibattito sulla sicurezza delle terapie geniche si arricchisce di nuovi elementi.