BOSTON — Najnowsze badanie sugeruje, że powszechnie stosowany lek mający na celu zmniejszenie ryzyka groźnych skutków ubocznych terapii genowej może jednocześnie osłabiać jej efektywność. Wyniki, opublikowane przez startup Encoded Therapeutics, dotyczą terapii genowej dla zespołu Dravet — ciężkiej postaci padaczki genetycznej.
Głównym wyzwaniem w badaniach nad terapią genową pozostaje ryzyko, że organizm pacjenta może wywołać odpowiedź immunologiczną przeciwko wirusom inżynieryjnym, które służą do dostarczania nowych genów do mózgu. Aby temu zapobiec, lekarze często stosują leki immunosupresyjne, takie jak sterydy.
W badaniu prowadzonym przez Encoded Therapeutics uczestniczyło 21 dzieci. Większość z nich otrzymała sterydy, czyli najczęściej stosowany lek immunosupresyjny. Część pacjentów, w tym większość osób przyjmujących najwyższą dawkę terapii genowej, otrzymała dodatkowo sirolimus (znany również jako rapamycyna), który jest powszechnie stosowany w zapobieganiu odrzucaniu przeszczepów.
Badacze zwracają uwagę, że choć połączenie obu leków miało na celu zwiększenie bezpieczeństwa terapii, może ono jednocześnie zmniejszać jej skuteczność. Wyniki sugerują konieczność ponownej oceny powszechnie stosowanych protokołów leczenia immunosupresyjnego w terapiach genowych.
Eksperci podkreślają, że odkrycie to może mieć istotne znaczenie dla przyszłych badań klinicznych, zwłaszcza w kontekście terapii genowych dla chorób neurologicznych. Konieczne są dalsze analizy, aby dokładnie zrozumieć mechanizmy działania leków immunosupresyjnych w połączeniu z terapią genową.
Powiązane artykuły
Badanie PSA obniża ryzyko zgonu z powodu raka prostaty – nowe dowody
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Odchodzi Makary – kto zastąpi go w Senacie?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Ballmaxxing: Nowy niebezpieczny trend na powiększanie jąder – ostrzegają lekarze
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
CDC przekaże ponad 160 makaków do schroniska dla zwierząt – koniec badań na małpach?
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Zanieczyszczenie powietrza zwiększa ryzyko powikłań pooperacyjnych – nowe badania z Utah
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne otrzymuje zgodę FDA w wyścigu terapeutycznym w chłoniakach
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmacja: pozytywne wyniki leku na DMD, zwolnienia w Takeda i inne ważne informacje
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8 500 kroków dziennie wystarczy, by schudnąć i utrzymać wagę – nowe badania
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...