بوسطن — كشفت دراسة جديدة أن الدواء المستخدم بشكل متزايد لتقليل مخاطر الآثار الجانبية الخطيرة للعلاج الجيني قد يقلل أيضًا من فعالية هذا العلاج نفسه.
أجرت شركة Encoded Therapeutics، وهي شركة ناشئة متخصصة في العلاجات الجينية، تجربة سريرية لاختبار علاج جيني لمرض الصرع الوراثي الحاد المعروف بمتلازمة درافت (Dravet syndrome). يعد هذا المرض شكلاً شديدًا من الصرع الوراثي، ويشكل تحدياً كبيراً للمرضى والأسر.
من بين التحديات الرئيسية في تجارب العلاج الجيني هو احتمال استجابة الجهاز المناعي للمرضى ضد الفيروسات المعدلة هندسياً التي تُستخدم لنقل الجينات الجديدة إلى الدماغ. وفي هذه الدراسة، تم تقسيم 21 طفلاً مشاركين في التجربة إلى مجموعتين رئيسيتين:
- المجموعة الأولى: تلقت معظم الأطفال جرعات من الكورتيكوستيرويدات، وهي أدوية مثبطة للمناعة تُستخدم بشكل شائع لتقليل الاستجابة المناعية.
- المجموعة الثانية: شملت معظم المرضى الذين تلقوا أعلى جرعات من العلاج، وتمت إضافة دواء سيوروليموس (Sirolimus) المعروف أيضًا باسم راباميسين (Rapamycin). يُستخدم هذا الدواء تقليدياً لمنع رفض الأعضاء في عمليات زرع الأعضاء.
تهدف هذه الدراسة إلى تقييم مدى فعالية هذه الأدوية في تقليل الآثار الجانبية للعلاج الجيني، إلا أن النتائجraise تساؤلات حول تأثيرها المحتمل على فعالية العلاج نفسه.
أخبار ذات صلة
اختبار مستضد البروستاتا النوعي يقلل من وفيات سرطان البروستاتا بحسب مراجعة طبية حديثة
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
رحيل مكارثي.. من سيخلف مدير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
تحذيرات طبية: مخاطر حقن السوائل في الخصيتين لزيادة الحجم
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
الولايات المتحدة تنقل 160 قرداً إلى ملجأ حيوانات غير ربحي في تكساس
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
تلوث الهواء يزيد من مخاطر المضاعفات بعد الجراحة.. دراسة أمريكية تكشف العلاقة
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
شركة بيوان تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سباق علاج اللوكيميا الليمفاوية
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
نتائج إيجابية لدواء دوشين، وتسريح 4500 موظف في تاكيدا: أبرز أخبار صناعة الأدوية
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8500 خطوة يوميًا: المفتاح الفعال لفقدان الوزن والمحافظة عليه
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...