בוסטון — מחקר חדש מעלה חשש: תרופה המיועדת להפחית תופעות לוואי מסוכנות בטיפולי גנים עשויה דווקא להחליש את יעילות הטיפול עצמו. ממצאי המחקר, שבוצע על ידי חברת Encoded Therapeutics, מצביעים על סתירה פוטנציאלית בטיפול בתסמונת דרווה, צורה קשה של אפילפסיה גנטית.

אחד האתגרים המרכזיים בטיפולי גנים הוא תגובה חיסונית של המטופלים נגד הנגיפים המהונדסים המשמשים להחדרת גנים חדשים למוח. במחקר, רוב הילדים (21 בסך הכל) קיבלו סטרואידים – תרופה מדכאת חיסון נפוצה. חלק מהחולים, בעיקר אלה שקיבלו את מינון התרופה הגבוה ביותר, קיבלו בנוסף גם סירולימוס (ראפמיצין), תרופה המונעת דחיית שתלים באנשים שעברו השתלות.

הממצאים מעוררים שאלות חדשות לגבי האיזון בין בטיחות ליעילות בטיפולי גנים, ומאתגרים את הגישה המקובלת כיום. החוקרים מציינים כי יש צורך במחקרים נוספים כדי להבין את ההשפעות ארוכות הטווח של שילוב התרופות.

מקור: STAT News