Ny studie: Läkemedel som minskar risker med genterapi kan försämra dess effekt

BOSTON — Ett läkemedel som allt oftare används för att minska riskerna för dödliga biverkningar vid genterapi kan också försämra behandlingens effektivitet, enligt en ny studie. Studien, genomförd av läkemedelsbolaget Encoded Therapeutics, undersökte en genterapibehandling mot Dravets syndrom, en svår form av genetisk epilepsi.

Ett centralt problem vid genterapiförsök är att patienter kan utveckla ett immunsvar mot de modifierade virus som används för att leverera nya gener till hjärnan. För att motverka detta tilldelades de flesta av de 21 barnen i studien steroider, det vanligaste immunhämmande läkemedlet. En mindre grupp – inklusive majoriteten av patienterna som fick den högsta dosen – fick dessutom sirolimus, även känt som rapamycin, ett läkemedel som traditionellt används för att förebygga avstötning vid organtransplantationer.

Resultaten visar att kombinationen av steroider och sirolimus kan ha en negativ inverkan på genterapins effektivitet. Forskare misstänker att sirolimus hämmar den önskade genuttrycket, vilket i sin tur kan minska behandlingens förmåga att bota eller lindra sjukdomen.

Utmaningar med immunhämning vid genterapi

Genterapi har länge setts som en lovande behandlingsmetod för svåra genetiska sjukdomar, men immunsvar mot leveranssystemen utgör en betydande utmaning. Traditionella immunhämmande läkemedel som steroider har använts för att mildra denna risk, men den nya studien tyder på att vissa kombinationer kan vara kontraproduktiva.

Encoded Therapeutics planerar nu vidare forskning för att bättre förstå mekanismerna bakom denna effekt och utveckla säkrare behandlingsstrategier. Studien har publicerats i en ansedd vetenskaplig tidskrift och väcker viktiga frågor om hur genterapi ska optimeras för maximal säkerhet och effekt.