Boston — Gen terapilerinde kullanılan ve ölümcül yan etkilerin riskini azaltmak amacıyla yaygınlaşan bir ilaç, aynı zamanda tedavinin etkinliğini de düşürebilir. Encoded Therapeutics adlı şirketin yürüttüğü yeni bir klinik çalışma, bu durumu ortaya koydu.
Çalışma kapsamında, ağır bir genetik epilepsi türü olan Dravet sendromu için geliştirilen gen terapisi test edildi. Gen terapilerinde en büyük endişelerden biri, hastaların beyne yeni genler taşıyan mühendislik virüslerine karşı bağışıklık tepkisi geliştirmesi olasılığıdır.
Denek olarak seçilen 21 çocuğun çoğuna, en sık kullanılan bağışıklık baskılayıcı ilaç olan steroidler verildi. Bir grup hastaya ise — özellikle en yüksek doz seviyesindeki hastalara — steroidlere ek olarak rapamisin (diğer adıyla sirolimus) uygulandı. Rapamisin, organ nakli reddini önlemek için kullanılan bir ilaçtır.
Bulgular, rapamisinin tedavinin etkinliğini azaltabileceğini gösteriyor. Araştırmacılar, bu durumun gen terapilerinin gelecekteki uygulamaları üzerinde önemli etkileri olabileceğini vurguluyor.
İlgili haberler
PSA testi prostat kanseri ölümlerini azaltıyor: Yeni araştırma kanıtladı
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Sağlık Politikalarında Kritik Değişim: Makary’nin Ayrılışı ve Senato Koltuğunun Geleceği
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Testis Büyüten 'Ballmaxxing' Tehlikesi: Kalıcı Hasar Riski
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
CDC, maymunları hayvan deneylerinden kurtarmak için sığınağa taşıyacak
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Hava Kirliliği Ameliyat Sonrası Komplikasyon Riskini Artırıyor: Yeni Araştırma
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne, FDA Onayını Alarak Lenfoma Tedavisinde Öne Çıktı
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Duchenne İlaçta Umut Verici Sonuçlar, Takeda’da 4.500 İşten Çıkarma: İlaç Sektöründen Önemli Gelişmeler
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8.500 Adımla Kalıcı Kilo Kaybına Ulaşın
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...