BOSTON — Un estudio reciente sugiere que un fármaco utilizado para reducir los riesgos de efectos secundarios graves en terapias génicas podría, en cambio, mermar su eficacia. La investigación, llevada a cabo por la startup Encoded Therapeutics, analizó una terapia génica destinada al síndrome de Dravet, una forma severa de epilepsia genética.
Uno de los mayores desafíos en los ensayos de terapia génica es la posible respuesta inmune de los pacientes contra los virus modificados que transportan los nuevos genes al cerebro. Para mitigar este riesgo, en el estudio se administró esteroides —el inmunosupresor más común— a la mayoría de los 21 niños participantes. Además, un subgrupo de pacientes, incluidos aquellos que recibieron la dosis más alta del tratamiento, también tomó sirolimus (también conocido como rapamicina), un fármaco tradicionalmente empleado para prevenir el rechazo en trasplantes.
Los resultados, aún preliminares, plantean interrogantes sobre el equilibrio entre seguridad y efectividad en estas innovadoras terapias. Aunque el sirolimus ha demostrado ser útil para controlar respuestas inmunitarias no deseadas, su impacto en la eficacia del tratamiento génico aún no está completamente claro.
Los expertos subrayan la necesidad de más investigaciones para determinar si la combinación de ambos fármacos —esteroides y sirolimus— es la estrategia óptima o si, por el contrario, podría comprometer los beneficios esperados de la terapia génica.
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