Ny studie: Legemiddel kan redusere effektiviteten av genbehandling

BOSTON — Et legemiddel som i økende grad brukes for å redusere risikoen for dødelige bivirkninger ved genbehandling, kan samtidig svekke behandlingens effektivitet, viser en ny studie. Forsøket, utført av oppstartsbedriften Encoded Therapeutics, undersøkte en genbehandling for Dravet syndrom, en alvorlig form for genetisk epilepsi.

Et sentralt bekymringspunkt i genbehandlingsforsøk er at pasienter kan utvikle en immunrespons mot de konstruerte virusene som brukes til å levere nye gener inn i hjernen. I studien ble de fleste av de 21 barna i forsøket tildelt steroider, det vanligste immunsupprimerende midlet. En mindre gruppe – inkludert de fleste pasientene på høyeste dosenivå – fikk i tillegg legemiddelet sirolimus (også kjent som rapamycin), som tradisjonelt brukes for å forhindre avstøtning hos organtransplanterte pasienter.

Forskerne undersøkte om kombinasjonen av steroider og sirolimus kunne redusere immunresponsen uten å påvirke genbehandlingens effektivitet. Resultatene viste imidlertid at pasientene som fikk begge legemidlene hadde lavere nivåer av det ønskede proteinet sammenlignet med de som kun fikk steroider. Dette tyder på at sirolimus kan svekke genbehandlingens evne til å produsere det nødvendige proteinet.

Funnene reiser viktige spørsmål om hvordan man best kan balansere sikkerhet og effektivitet i genbehandlingsforsøk. Mens immunsuppresjon er avgjørende for å hindre farlige bivirkninger, kan visse legemidler samtidig redusere behandlingens nytteverdi. Studien understreker behovet for videre forskning på optimal dosering og kombinasjon av immunsupprimerende midler.