BOSTON — Een medicijn dat steeds vaker wordt ingezet om levensbedreigende bijwerkingen van gentherapie te beperken, kan mogelijk ook de effectiviteit van de behandeling verminderen. Dat blijkt uit een nieuwe studie van het biotechbedrijf Encoded Therapeutics.
Het onderzoek richtte zich op een gentherapie voor Dravet-syndroom, een zeldzame en ernstige vorm van genetische epilepsie. Een groot risico bij gentherapieën is dat patiënten een immuunreactie kunnen ontwikkelen tegen de genetisch gemodificeerde virussen die worden gebruikt om nieuwe genen in de hersenen af te leveren.
In de klinische proef kregen de meeste van de 21 deelnemende kinderen steroïden, het meest gebruikte immunosuppressivum. Een kleinere groep patiënten, waaronder de meesten die de hoogste dosis gentherapie kregen, kreeg naast steroïden ook sirolimus (ook bekend als rapamycine). Dit medicijn wordt traditioneel voorgeschreven om afstoting bij orgaantransplantaties te voorkomen.
De resultaten van de studie tonen aan dat sirolimus mogelijk niet alleen de immuunreactie onderdrukt, maar ook de werkzaamheid van de gentherapie kan verminderen. De onderzoekers benadrukken dat verdere studies nodig zijn om deze bevindingen te bevestigen en de optimale combinatie van medicijnen te bepalen.
Gerelateerde artikelen
PSA-test vermindert sterfte aan prostaatkanker, blijkt uit nieuwe review
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Makary vertrekt: wat betekent dit voor de Amerikaanse gezondheidszorg en de Senaat?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Ballmaxxing: een gevaarlijke trend met blijvende schade
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
CDC wil 160 makaken overbrengen naar opvang in Texas als dierproeven verminderen
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Luchtvervuiling verhoogt risico op complicaties na operatie
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
FDA keurt nieuwe celtherapie goed: BeOne maakt opmars in behandeling van lymfoom
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutica: Positieve resultaten Duchenne-medicijn, 4.500 banen bij Takeda en meer
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8.500 stappen per dag helpt bij afvallen en gewicht behouden
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...