BOSTON — Une étude récente met en lumière un paradoxe inquiétant dans le domaine des thérapies géniques. Un médicament couramment prescrit pour atténuer les effets secondaires potentiellement mortels de ces traitements pourrait, en réalité, en compromettre l'efficacité.
Les travaux, menés par la startup Encoded Therapeutics, se concentrent sur une thérapie génique destinée à traiter le syndrome de Dravet, une forme sévère d'épilepsie génétique. L'un des principaux défis des thérapies géniques réside dans la réponse immunitaire des patients : leur organisme pourrait rejeter les virus modifiés utilisés pour transporter les nouveaux gènes vers le cerveau.
Dans le cadre de cet essai clinique, 21 enfants ont été répartis en deux groupes. La majorité d'entre eux ont reçu des stéroïdes, un immunosuppresseur standard. Un sous-groupe, incluant la plupart des patients traités avec la dose la plus élevée, a également été administré avec du sirolimus (ou rapamycine), un médicament habituellement utilisé pour prévenir les rejets de greffe.
Les résultats, bien que préliminaires, suggèrent que l'ajout du sirolimus pourrait interférer avec l'efficacité globale de la thérapie génique. Les chercheurs soulignent la nécessité de poursuivre les investigations pour confirmer ces observations et en comprendre les mécanismes.
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