보스턴 — 유전자 치료의 치명적 부작용 위험을 낮추는 데 사용되는 약물이 치료 효과까지 떨어뜨릴 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 보스턴에서 진행된 임상시험에서 유전자 치료 스타트업 Encoded Therapeutics는 난치성 유전성 간질인 드라베 증후군 환자를 대상으로 유전자 치료제의 안전성과 유효성을 검증했다.
유전자 치료에서 가장 큰 우려는 환자가 뇌에 새로운 유전자를 전달하는 데 사용되는 인공 변형 바이러스에 대해 면역 반응을 일으킬 수 있다는 점이다. 이 같은 면역 반응은 심각한 부작용으로 이어질 수 있어, 대부분의 유전자 치료 임상시험에서는 면역 억제제를 병용하고 있다.
Encoded Therapeutics의 임상시험에서는 총 21명의 환자 중 대부분에게 스테로이드(가장 흔히 사용되는 면역 억제제)를 투여했다. 또한 최고 용량 그룹에 속한 환자 대부분에게는 시롤리무스(래파마이신)이라는 약물을 추가로 투여했다. 시롤리무스는 장기 이식 환자의 거부 반응을 예방하기 위해 오랫동안 사용돼 온 면역 억제제다.
그러나 이번 연구 결과, 면역 억제제가 바이러스에 대한 면역 반응을 완전히 차단하지는 못했으며, 오히려 유전자 치료제의 효과를 일부 감소시킬 수 있는 것으로 나타났다. 연구팀은 시롤리무스가 세포 내 신호伝達 경로를 방해해 치료용 유전자의 발현을 억제했을 가능성을 제기했다.
이 같은 결과는 유전자 치료의 안전성과 유효성을 동시에 확보하는 데 새로운 과제를 던진다. Encoded Therapeutics는 현재 이 연구 결과를 바탕으로 면역 억제제 사용 전략을 재검토하고 있으며, 향후 유전자 치료의 성공률을 높이기 위한 추가 연구를 진행할 계획이다.
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