RGX-202 유전자 치료제, 듀센병 임상시험 성공…FDA 제출 앞두고
RGX-202 유전자 치료제가 듀센 근디스트로피 환자에서 근육 단백질 수치를 유의미하게 증가시켜 FDA 제출 가능성을 열었다. RGX-202는 Sarepta의 Elevidys보다...
유전자 치료 바이러스, 소년에게서 종양 유발…FDA 전 위원장 사임
유전자 치료에 사용된 바이러스가 환자의 종양 발생과 연관된 사례가 보고됐다. FDA의 마티 맥카리 전 위원장이 사임했으며, 후임으로 식품 규제 담당관이 임시...
유전자 치료의 안전성 높이는 약물이 효과는 떨어뜨릴 수도 있어
유전자 치료의 치명적 부작용 위험을 낮추는 데 사용되는 약물이 치료 효과까지 감소시킬 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 보스턴에서 진행된 임상시험에서...
드문 사례: 유전자 치료 바이러스가 원인이 된 영아 뇌종양
13개월 아기의 줄기세포 이식이 실패한 후 부모는 위험한 재이식과 새로운 유전자 치료 중 후자를 선택했다. 치료 후 아기는 놀라운 발전을 보였으나, 1년 후 뇌...
캡시다, 유전자 치료 임상시험 사망 원인 아직 밝혀지지 않았다고 밝힘
캡시다 바이오테라퓨틱스는 지난해 9월 유전자 치료 임상시험 중 아동 사망 사건에 대한 조사가 여전히 진척되지 않고 있다고 밝혔다. 병원이 부검 조직 샘플 제...
아스텔라스 신약, 희귀질환 환자들에게 새로운 희망
아스텔라스파마의 신약이 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하며, 희귀질환 커뮤니티에 희망을 불어넣고 있습니다. FDA의 새로운 규제 동향과 바이...
5년 만에 돌아온 희귀질환 치료의 희망: 한 소년의 기적 같은 변화
조슈아 곤잘레스의 부모는 아들의 목숨을 위협하는 희귀질환을 극복하기 위해 매일 밤을 지새웠다. 그러나 새로운 치료법으로 인해 아들의 상태가 놀라운 속도로...
부유함이 건강을 결정한다? 영국과 미국, 독일 등에서 건강 격차 심각해져
영국에서 발표된 새로운 통계에 따르면, 부유한 지역과 빈곤한 지역의 건강 격차가 최대 20년까지 벌어졌으며, 코로나19 여파와 정부 예산 삭감으로 건강 수명이...
유럽 세포·유전자 치료계, 로마 회의에서도 미국 FDA 규제 변화 주목
로마에서 열린 세포·유전자 치료계 회의에서 참석자들은 최근 미국 FDA의 규제 변화에 주목했다. 특히 FDA 백신·유전자 치료국장인 비나이 프라사드 국장의 퇴직...
바이오기업 '라투스 바이오', 헌팅턴병 치료제 임상시험 위한 4200만 달러 추가 투자 유치
바이오기업 라투스 바이오가 유전자 치료제 개발을 위해 4200만 달러를 추가로 유치했다. 올해 두 가지 치료제를 임상시험에 진입시키며, 헌팅턴병 치료제 개발...
유전자 치료로 난청 어린이들 청력 회복…FDA 승인 받은 ‘기적의 약’
출생 시부터 난청을 앓던 영아에게 유전자 치료제를 단 한 번 투여하자 8주 만에 청력이 회복됐다. 미국 FDA는 지난주 OTOF 유전자 변이로 인한 난청 치료제 ‘오...
딸을 위한 맞춤형 치료제 개발한 엄마, 새로운 바이오기업 설립
8년 전 딸 밀라에게 유전자 맞춤형 치료제를 개발한 줄리아 비타렐로. kini 그녀는 대규모 맞춤형 치료제 생산을 목표로 새로운 바이오기업을 설립 중이다. FDA...
5중 작용 메커니즘 신약, 쥐에서 놀라운 비만 치료 효과 입증
최신 비만 치료제 GLP-1 유사체보다 강력한 5중 작용 메커니즘을 가진 차세대 약물이 쥐 실험에서 놀라운 효과를 보였습니다.与此同时, NIH 연구비 지원은Record...
CRISPR와 유전자 치료: 다운증후군 치료법의 새로운 지평
최근 유전자 치료 기술이 발달하면서 난청과 다운증후군 치료에 새로운 가능성이 열리고 있다. 미국 FDA 승인을 받은 난청 치료제는 80%의 환자에게 hearing rec...
Eli Lilly, AI 바이오텍 '프로플루언트'와 차세대 유전자 편집기술 개발 협력
Eli Lilly가 AI 기반 바이오기업 프로플루언트와 유전자 편집 기술 개발을 위한 전략적 제휴를 체결했다. 이 협력으로 Lilly는 유전자 삽입이 가능한 차세대 유...
아스텔라스, XLMTM 유전자 치료 재도전… ред ред 유전자 치료 경쟁 치열해
바이오텍 산업의 핵심 동향을 한눈에. 릴리, 에이잭스 인수(23억 달러)… 인텔리아 CRISPR 치료제, 희귀질환 치료 혁신 가능성 입증. 아스텔라스, XLMTM 유전자...
상파리: 신 CEO 취임 후 연구 우선순위 재조정 논의
프랑스 제약사 상파리가 신 CEO 체제 출범과 함께 면역학 분야에 집중했던 연구 전략을 재검토 중이다. 유전자 치료와 저렴한 원격의료의 부상도 글로벌 제약 산...
유전자 치료로 난청 환자 90%가 청력 회복…최신 임상시험 결과
중국에서 진행된 유전자 치료 임상시험에서 난청 환자 90%가 청력 회복을 보였습니다. 특히 일부 성인 환자도 효과를 확인했으며, 연구팀은 이 치료법이 난청 치...