희귀질환 | Xeber World

파마뉴스: 듀셴병 치료제 긍정적 결과, 타케다 구조조정 소식 등 주요 소식

바이오젠의 알츠하이머 치료제 임상시험 결과와 타케다의 4,500명 구조조정 계획 등 제약 업계 주요 소식이 전해지고 있습니다. 듀셴 근이영양증 치료제와 나르...

미국 바이오헬스 업계에서 히스(HiMS)의 실적이 기대에 미치지 못했다. 텔레헬스 경쟁 심화와 시장 변동성으로 인해 성장세가 둔화되고 있다.与此同时, 로슈는...

아스텔라스파마의 신약이 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하며, 희귀질환 커뮤니티에 희망을 불어넣고 있습니다. FDA의 새로운 규제 동향과 바이...

조슈아 곤잘레스의 부모는 아들의 목숨을 위협하는 희귀질환을 극복하기 위해 매일 밤을 지새웠다. 그러나 새로운 치료법으로 인해 아들의 상태가 놀라운 속도로...

미국 메디케어·메디케이드 서비스센터(CMS)와 식품의약국(FDA)이 4월 말 'RAPID pathway' 도입을 발표했다. 성인용 의료기기 신속 승인·보험 적용을 앞당기지만,...

바이오텍 산업의 핵심 동향을 한눈에. 릴리, 에이잭스 인수(23억 달러)… 인텔리아 CRISPR 치료제, 희귀질환 치료 혁신 가능성 입증. 아스텔라스, XLMTM 유전자...

Intellia Therapeutics가 희귀 유전질환 환자를 대상으로 CRISPR 기반 유전자 치료제 '론보-지( lonvo-z )'의 임상 3상 결과を発表했습니다. 단일 투여로 발작을...

카이버나 테라퓨틱스가 개발한 맞춤형 세포 치료제가 희귀 신경질환인 강직인간증후군 환자의 운동 기능 회복과 장애 감소 효과를 보였습니다. 이 치료제는 올해...