임상시험 제약 유전자 치료 희귀질환 바이오 CRISPR 릴리 아스텔라스 인텔리아 ATTR-CM

바이오·제약 주요 소식 한눈에

오늘 아침 바이오·제약 업계에서 주목할 만한 소식들이 잇따랐다. 릴리(Lilly)는 혈액암 치료제 개발사 에이잭스(Ajax Therapeutics)를 최대 23억 달러에 인수한다고 발표했다. 에이잭스社의 핵심 후보물질은Phase 1 임상시험 중인 차세대 JAK2 억제제로, 골수섬유증 치료제로 주목받고 있다.

한편, 리간드(Ligand Pharmaceuticals)는 약물 로열티 포트폴리오를 보유한 엑소마(Xoma)를 7억 3,900만 달러에 인수하기로 했다. 또한 컴패스(Compass Therapeutics)는 진행성 담도암 치료제 후보물이 종양 진행을 지연시켰으나, 생존율 연장 효과는 화학요법에 미치지 못했다고 밝혔다.

인텔리아 CRISPR 치료제, 희귀질환 치료 혁신 가능성 입증

인텔리아(Intellia Therapeutics)는 오늘Phase 3 임상시험 결과, 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 론보(Lonvo-z)가 발작률을 87% 감소시켰다고 발표했다.不仅如此, 60% 이상의 환자가 발작 없이 지냈으며, 심각한 안전성 신호는 나타나지 않았다. 이 치료제는 기능적 완치로 평가받으며, 기존 치료제 대비 혁신적인 대안으로 주목받고 있다.

아스텔라스, XLMTM 유전자 치료 재도전… 희귀질환 치료 경쟁 가열

아스텔라스(Astellas)는 XLMTM(X-연관 미토콘드리아 근병증) 치료를 위한 차세대 유전자 치료제 개발을 재개한다고 밝혔다. 지난해 치명적 부작용 우려로 중단된 바 있던 이 프로젝트는, 안전성 및 효능을 재검토한 후 임상 재개를 결정했다. 희귀질환 치료제 개발 경쟁이 다시 한 번 치열해질 전망이다.

또한, 브리지바이오(BridgeBio)의 주가가 상승세를 보였다. 이 회사는 ATTR-CM( transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy) 치료제 Attruby를 판매 중인데, 바이오마커스社의 Vyndamax 관련 특허 분쟁에서 패소했으나, 피자이어가 남은 특허 소송 2건을 해결하면서 ATTR-CM 치료제 시장에서의 입지가 다소 안정화될 것으로 전망된다.

주요 바이오·제약 기업 동향 정리

  • 릴리: 에이잭스 인수(최대 23억 달러) 통해 혈액암 치료제 포트폴리오 강화
  • 리간드: 엑소마 인수(7억 3,900만 달러)로 로열티 기반 사업 확장
  • 컴패스: 담도암 치료제 임상 실패로 주가 하락 우려
  • 인텔리아: CRISPR 기반 HAE 치료제Phase 3에서 혁신적 결과 도출
  • 아스텔라스: XLMTM 유전자 치료 재개로 희귀질환 치료 경쟁 가열
  • 브리지바이오: ATTR-CM 치료제 시장 안정화 전망
출처: STAT News
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