Biotexnologiya dünyasında son yeniliklər
Eli Lilly şirkəti, qan xərçəngi dərmanları üzrə ixtisaslaşmış Ajax Therapeutics şirkətini 2.3 milyard dollara satın almağa razılaşdı. Ajax-in aparıcı dərmanı, mielofibroz xəstələrində I mərhələ tədqiqatında olan yeni nəsil JAK2 inhibitorudur.
Ligand Pharmaceuticals isə dərman royalti toplamaq üzrə fəaliyyət göstərən Xoma şirkətini 739 milyon dollara əldə etdi.
Compass Therapeutics şirkətinin irinli öd yollarının xərçəngi üçün hazırladığı dərman, klinik tədqiqatlarda şişin inkişafını ləngitsə də, xəstələrin sağ qalma müddətini uzatmadı.
BridgeBio şirkətinin səhmləri, Pfizer-in ATTR-CM (ürək xəstəliyi) üçün istifadə edilən Vyndamax dərmanı üzrə patent məhkəmələrindəki razılaşma xəbərindən sonra artdı. Razılaşmanın şərtləri açıqlanmasa da, Vyndamax üçün patent müdafiəsinin uzadılması, BridgeBio-nun rəqib dərmanı Attruby üçün də müsbət təsir göstərir.
CRISPR terapiyası nadir xəstəlikdə böyük uğur qazandı
Intellia Therapeutics şirkəti, irsi angioödem xəstəliyi üçün hazırladığı lonvo-z adlı CRISPR terapiyasının III mərhələ tədqiqatında hücum nisbətini 87% azaltdığını açıqladı. Tədqiqatda iştirak edən xəstələrin 60%-dən çoxunda hücum qeydə alınmadı və ciddi təhlükəsizlik problemləri müşahidə edilmədi. Bu nəticələr, terapiyanın funksional olaraq xəstəliyi sağaltmaq qabiliyyətinə malik olduğunu və mövcud müalicələrdən daha effektiv olduğunu göstərir.
Astellas şirkəti gen terapiyasını yenidən sınaqdan keçirəcək
Astellas şirkəti, XLMTM (X-Linked Myotubular Myopathy) xəstəliyi üçün hazırladığı yeni nəsil gen terapiyasını yenidən klinik sınaqlara qaytarmaq qərarına gəldi. Bu qərar, əvvəllər baş verən ölüm hadisələrindən sonra qəbul edildi. Şirkət, terapiyanın təhlükəsizliyini və effektivliyini yenidən qiymətləndirmək üçün tədqiqatlara davam edəcək.
XLMTM, nadir bir genetik xəstəlikdir ki, bu xəstəlik nəticəsində əzələ zəifliyi və digər ciddi sağlamlıq problemləri meydana çıxır. Astellas-in gen terapiyası, xəstəliyin səbəbini aradan qaldırmaq üçün nəzərdə tutulmuşdur.