Astellas hervat klinische proeven met revolutionaire genentherapie voor XLMTM na overlijdens

Biotechbedrijven blijven vooruitgang boeken met baanbrekende geneesmiddelen. Hieronder de belangrijkste ontwikkelingen van deze week.

Nieuwe overname en klinische doorbraken

Eli Lilly neemt Ajax Therapeutics over voor maximaal 2,3 miljard dollar. Ajax ontwikkelt een geavanceerde JAK2-remmer voor bloedkanker, momenteel in Fase 1-onderzoek bij patiënten met myelofibrose.

Ligand Pharmaceuticals koopt Xoma voor 739 miljoen dollar. Xoma is gespecialiseerd in het bundelen van drugroyalties.

Compass Therapeutics meldt dat hun medicijn voor gevorderde galwegkanker de tumorgroei vertraagde, maar de overleving niet verbeterde ten opzichte van chemotherapie in een klinische trial.

Genentherapie voor XLMTM krijgt tweede kans

Astellas hervat de klinische proeven met een next-generation genentherapie voor X-linked myotubular myopathy (XLMTM), een zeldzame en vaak dodelijke spierziekte. Eerdere proeven werden stopgezet na overlijdens van patiënten, maar nieuwe veiligheidsmaatregelen en aangepaste doseringen maken een doorstart mogelijk.

CRISPR-therapie toont revolutionaire resultaten bij erfelijk angio-oedeem

Intellia Therapeutics meldt dat hun eenmalige CRISPR-behandeling, lonvo-z, in een Fase 3-trial het aantal zwellingaanvallen bij erfelijk angio-oedeem met 87% verminderde. Meer dan 60% van de patiënten bleef volledig aanvalsvrij, zonder ernstige bijwerkingen. Deze therapie wordt gezien als een mogelijke functionele genezing en een grote stap voorwaarts ten opzichte van bestaande behandelingen.

BridgeBio profiteert van patentovereenkomst Pfizer

BridgeBio’s aandeel steeg na berichten dat Pfizer twee van de drie patentzaken rond Vyndamax (een medicijn voor ATTR-CM, een hartziekte) had geschikt. Hoewel de voorwaarden van de schikking niet bekend zijn gemaakt, is elke verlenging van de patentbescherming positief voor BridgeBio, dat met Attruby een concurrerend middel op de markt heeft.