バイオテック M&A 遺伝子治療 臨床試験 医薬品開発 CRISPR 遺伝性血管性浮腫 アステラス製薬 XLMTM Intellia

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注目の医薬品開発動向

1. アステラス、XLMTM向け次世代遺伝子治療の臨床試験再開

アステラス製薬は、XLMTM（X連鎖ミオチュブラーミオパチー）向け次世代遺伝子治療の臨床試験を再実施することを発表しました。前回の試験で死亡例が発生したため、安全性の確保に向けた再試験となります。

2. IntelliaのCRISPR治療が遺伝性血管性浮腫で画期的な成果

Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者を対象とした第3相試験で、同社のCRISPR治療薬lonvo-zが、発作回数を87%削減することに成功したと発表しました。60%以上の患者が無発作状態を達成し、深刻な安全性シグナルは報告されませんでした。これにより、同治療は機能的治癒と位置付けられています。

主要な企業動向

Eli Lilly、Ajax Therapeuticsを最大23億ドルで買収

Eli Lillyは、血液がん治療薬を開発する非上場企業Ajax Therapeuticsを最大23億ドルで買収すると発表しました。Ajaxの主力候補薬は、骨髄線維症患者を対象とした第1相試験中の次世代JAK2阻害剤です。

Ligand Pharmaceuticals、Xomaを7億3900万ドルで買収

Ligand Pharmaceuticalsは、医薬品ロイヤルティの集約企業Xomaを7億3900万ドルで買収すると発表しました。

Compass Therapeutics、胆管がん治療薬が腫瘍進行を遅延も生存期間延長には至らず

Compass Therapeuticsは、進行性胆管がん患者を対象とした臨床試験で、同社の治療薬が腫瘍進行を遅らせたものの、生存期間の延長には至らなかったと発表しました。

BridgeBio、PfizerとVyndamax特許訴訟で和解

BridgeBioの株価は、Pfizerが心臓疾患治療薬Vyndamaxに関する特許訴訟の2件を和解したとの報道を受け、上昇しました。和解条件は非公開ですが、Vyndamaxの特許保護期間延長は、BridgeBioが販売する競合薬Attrubyにもプラスの影響を与えると見られています。

まとめ

本日のバイオテック業界では、アステラス製薬のXLMTM治療再開やIntelliaのCRISPR治療の画期的な成果など、注目すべき動向が相次いでいます。今後の臨床試験の進展や企業間のM&A動向に引き続き注目が必要です。

出典: STAT News
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