Astellas Kembali Uji Terapi Gen XLMTM setelah Kematian Pasien

Perusahaan farmasi Astellas memulai kembali uji klinis terapi gen generasi berikutnya untuk mengobati XLMTM (X-linked myotubular myopathy), kondisi langka yang memengaruhi otot, setelah kematian pasien dalam uji sebelumnya. Langkah ini menunjukkan komitmen perusahaan untuk menemukan solusi medis bagi penyakit yang mematikan tersebut.

Kemajuan Terapi Gen dan CRISPR di Dunia Bioteknologi

Sementara Astellas fokus pada XLMTM, perusahaan bioteknologi Intellia Therapeutics mengumumkan hasil positif dari uji klinis Fase 3 terapi CRISPR-nya, lonvo-z, untuk mengobati angioedema herediter. Dalam uji coba tersebut, terapi ini berhasil mengurangi serangan pembengkakan langka hingga 87%.

Lebih dari 60% pasien yang menjalani pengobatan ini menjadi bebas serangan, dan tidak ada sinyal keamanan serius yang dilaporkan. Hasil ini menempatkan lonvo-z sebagai kandidat terapi yang berpotensi menjadi penyembuhan fungsional atau setidaknya peningkatan signifikan dibandingkan pengobatan yang ada saat ini.

Transaksi Besar dalam Industri Farmasi

Industri bioteknologi juga mencatat sejumlah transaksi besar dalam beberapa hari terakhir. Eli Lilly mengumumkan akuisisi terhadap Ajax Therapeutics, perusahaan swasta yang mengembangkan obat untuk kanker darah, dengan nilai hingga $2,3 miliar. Obat utama Ajax, yakni inhibitor JAK2 generasi berikutnya, saat ini sedang dievaluasi dalam uji klinis Fase 1 untuk pasien dengan mielofibrosis.

Ligand Pharmaceuticals juga melakukan akuisisi senilai $739 juta terhadap Xoma, perusahaan yang mengelola royalti obat-obatan. Sementara itu, Compass Therapeutics melaporkan bahwa obatnya untuk kanker saluran empedu lanjut berhasil menunda perkembangan tumor, namun gagal memperpanjang kelangsungan hidup pasien dibandingkan kemoterapi dalam uji klinis.

Perkembangan dalam Pengobatan ATTR-CM

Berita positif juga datang dari BridgeBio, yang sahamnya meningkat setelah laporan akhir pekan mengenai penyelesaian dua dari tiga kasus paten antara Pfizer dan obatnya, Vyndamax, untuk kondisi jantung ATTR-CM (amiloidosis transtiretin kardiomiopati). Meskipun detail penyelesaian paten belum diungkapkan, perluasan perlindungan paten ini dianggap menguntungkan bagi BridgeBio, yang memasarkan obat kompetitif Attruby untuk kondisi serupa.

Kesimpulan

Dunia bioteknologi terus menunjukkan perkembangan pesat dengan berbagai terobosan terapi gen, CRISPR, dan akuisisi strategis. Dari upaya Astellas untuk mengatasi XLMTM hingga terobosan Intellia dalam pengobatan angioedema herediter, inovasi ini menjanjikan harapan baru bagi pasien dengan kondisi langka dan serius. Sementara itu, transaksi besar dalam industri ini menunjukkan dinamika kompetitif yang semakin ketat.