Astellas genoptager forsøg med livstruende muskelsygdom efter dødsfald

Nye gennembrud inden for bioteknologi

Flere spændende udviklinger præger bioteknologiens verden i øjeblikket. Fra lovende genbehandlinger til nye kræftlægemidler – her er de seneste nyheder.

Større opkøb og strategiske investeringer

Eli Lilly har annonceret købet af Ajax Therapeutics, et privat udviklingsfirma inden for blodkræftmedicin, for op til 2,3 milliarder dollars. Ajax’s førende lægemiddel er en næste generations JAK2-hæmmer, som i øjeblikket testes i fase 1-studier hos patienter med myelofibrose.

Ligand Pharmaceuticals har tilsvarende købt Xoma for 739 millioner dollars. Xoma er specialiseret i at samle royaltyindtægter fra andre lægemidler.

Modstridende resultater i kræftbehandling

Compass Therapeutics’ lægemiddel mod fremskreden galdevejskræft viste en forsinkelse i tumorvækst, men kunne ikke forlænge overlevelsen sammenlignet med kemoterapi i et klinisk forsøg.

BridgeBio’s aktier steg efter rapporter om, at Pfizer havde indgået en aftale om to ud af tre patentretssager vedrørende Vyndamax, et lægemiddel mod hjertelidelsen ATTR-CM. Selvom aftalens vilkår ikke er offentliggjort, ventes enhver forlængelse af patentbeskyttelsen at gavne BridgeBio, der sælger en konkurrerende behandling kaldet Attruby.

Revolutionerende CRISPR-terapi mod sjælden sygdom

Intellia Therapeutics har præsenteret lovende resultater for sin CRISPR-behandling lonvo-z mod arveligt angioødem. I et fase 3-forsøg reducerede behandlingen anfald med 87%, og over 60% af patienterne blev anfaldsfri. Der blev ikke rapporteret om alvorlige bivirkninger, hvilket positionerer terapien som en potentiel funktionel kur – eller i det mindste en betydelig forbedring i forhold til eksisterende behandlinger.

Astellas genstarter forsøg med livstruende muskelsygdom

Astellas Pharma genoptager de kliniske forsøg med en næste generations genbehandling til behandling af X-linked myotubular myopathy (XLMTM), en sjælden og livstruende muskelsygdom. Virksomheden havde tidligere indstillet forsøgene på grund af dødsfald blandt patienter, men indsamler nu nye data for at sikre behandlingens sikkerhed og effektivitet.

XLMTM er en alvorlig genetisk lidelse, der primært rammer drenge og medfører svær muskelsvaghed, åndedrætsproblemer og tidlig død. Genbehandlingen sigter mod at erstatte den defekte MTM1-gen, som er årsag til sygdommen.

«Vi er forpligtet til at udvikle innovative behandlinger til patienter med XLMTM, og vi arbejder tæt sammen med myndighederne for at sikre, at vores genbehandling er både sikker og effektiv,» udtaler en talsmand for Astellas.

Hvad betyder disse udviklinger for patienter?

De seneste fremskridt inden for genbehandling og CRISPR-teknologi åbner nye døre for behandling af sjældne og alvorlige sygdomme. Mens nogle resultater er lovende, understreger andre forsøg vigtigheden af grundig forskning og sikkerhedsprotokoller for at undgå alvorlige bivirkninger.